FDA同时授予纳武利尤单抗联合伊匹木单抗治疗该潜在适应症的突破性疗法认定

（普林斯顿，新泽西州，2019年11月11日）百时美施贵宝（NYSE：BMY）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受欧狄沃?（纳武利尤单抗）联合伊匹木单抗用于既往接受过索拉非尼治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者治疗方案的补充生物制剂许可申请（sBLA），并授予其突破性疗法认定。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计审批结论日期（PDUFA）为2020年3月10日。

“FDA接受纳武利尤单抗联合伊匹木单抗的申请对于美国肝癌患者而言意义重大。在美国，肝细胞癌是所有癌症中致死率增长最快的癌种。”百时美施贵宝消化道肿瘤研发负责人Ian M. Waxman博士表示：“尽管近年来肝细胞癌的治疗取得了一些进展，但它依然是一项难治性癌症，患者亟需更多更有效的治疗选择。我们期待通过与FDA的合作能够将这一具有潜力的双免疫肿瘤联合治疗首次惠及这些患者。”

此次申请是基于CheckMate -040 1/2期临床研究中纳武利尤单抗联合伊匹木单抗队列的结果，该队列旨在评估免疫肿瘤（I-O）联合疗法用于既往接受过索拉非尼治疗的晚期肝细胞癌患者（HCC）的疗效。这项研究数据已在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。

FDA的突破性疗法旨在加快针对重大疾病的药物开发及审评过程，从而使患者获得及时的治疗。获得FDA突破性疗法认定的在研药物需要有初步临床证据表明其在一个或多个有重要临床意义的终点上展示出超越现有疗法的实质性改善。

关于CheckMate -040

CheckMate -040 (NCT01658878) 是一项正在进行中的1/2期、开放标签、多队列临床研究，旨在评估纳武利尤单抗或者以纳武利尤单抗为基础的联合治疗方案对晚期肝细胞癌患者的疗效，包括伴或不伴慢性病毒性肝炎、既往未接受过索拉非尼治疗以及接受过索拉非尼治疗后不耐受或者病情进展的患者。

CheckMate -040研究中纳武利尤单抗联合伊匹木单抗组旨在评估该联合疗法用于晚期肝细胞癌经治患者的安全性与有效性。其主要研究终点包括安全性、耐受性、以及由研究者根据RECIST v1.1评估的客观缓解率。次要研究终点包括疾病控制率、缓解持续时间、总生存期、至缓解时间、至进展时间和无进展生存期。

关于肝细胞癌

肝癌是全球第四大癌症致死原因，肝细胞癌（HCC）是最常见的肝癌类型。在美国，肝细胞癌是所有癌症中死亡率增长最快的癌种。尽管FDA已批准若干用于肝细胞癌二线治疗的新药上市，但肝细胞癌通常诊断即晚期且预后较差，对更多新型治疗方案提出了极大的需求。肝细胞癌的主要致病因素是由于乙肝病毒（HBV）或丙肝病毒（HCV）感染，目前，代谢综合征与非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的患病率也正在上升，可能导致肝细胞癌发病率的增加。

百时美施贵宝：推进肿瘤研究的发展

在百时美施贵宝，一切以患者为中心是我们行事的宗旨。我们的愿景是提高癌症患者的生活质量，获得长期生存，并让治愈成为可能。在转化科学的推动下，我们通过特有的多学科协作方式，运用在肿瘤学和免疫肿瘤学（I-O）研究领域的深厚科学经验，为患者提供个体化的创新治疗方案，以满足不同的需求。我们的研究人员正在着力开发多样化且目标明确的药物研发管线，旨在针对不同的免疫系统信号通路，解决肿瘤、肿瘤微环境和免疫系统之间复杂和特定的相互作用。我们不仅寻求内部创新，更倡导与学术界、政府、患者组织和生物技术公司的交流合作。正如免疫肿瘤（I-O）治疗药物的不断创新一样，我们将持续助力患者，实现药物不断变革的承诺。

关于欧狄沃?（纳武利尤单抗）

欧狄沃?是一种PD-1免疫检查点抑制剂，独特地利用人体自身的免疫系统来帮助机体恢复抗肿瘤免疫反应。这种通过利用人体自身免疫系统来抗击癌症的特性，使欧狄沃?已成为多种肿瘤类型的重要治疗选择。

基于百时美施贵宝在I-O治疗领域的科学专长，欧狄沃?拥有全球领先的研发项目，涵盖多种肿瘤类型的各期临床试验，包括III期临床试验。截至目前，欧狄沃?的临床研发项目已有超过35,000名患者入组。欧狄沃?的临床试验有助于加深理解生物标志物对患者治疗选择的潜在提示作用，特别是识别不同PD-L1表达水平的患者如何能够从欧狄沃?中获益。

2014年7月，欧狄沃?成为全球首个获得监管机构批准的PD-1免疫检查点抑制剂，目前欧狄沃?已在超过65个地区获得批准，包括美国、欧盟、日本和中国。2015年10月，欧狄沃?与伊匹木单抗联合治疗黑色素瘤成为首个获得监管机构批准的免疫肿瘤（I-O）药物联合疗法，目前已在超过50个地区获得批准，包括美国和欧盟。

注：

目前尚无免疫肿瘤药物在中国大陆获批肝细胞癌适应症。

伊匹木单抗（ipilimumab）尚未在中国大陆获批上市。