自从生物科技兴起,科学家就对利用基因疗法寄予厚望。日前,美国研究者首次尝试以基因治疗帕金森症,获得重大进展,接受试验的病人对身体的控制能力明显改善。
据英国《泰晤士报》6月22日报道,美国康奈尔大学韦尔医学院的研究人员在纽约针对11名男性与1名女性进行了这项名为“特洛伊木马式”疗法的试验性研究。此前的研究显示,帕金森症患者大脑中的丘脑底核部位出现活动过度现象,阻挡讯号传回神经系统,因此妨碍人体运动控制。
基因疗法的重点落在编码为谷氨酸羧酶(GAD)的基因上,它是促进中枢神经递质生成的酶,这种酶有助于控制神经细胞间的化学信号。研究者将GAD基因插进一个失去能力不能致病的病毒中,由它将GAD基因送到大脑内的目标区域――丘脑底核,并促进该区域酶的生成,这样就能减少兴奋性神经信号,并能增加抑制性信号,平衡大脑活动。
研究者在12名受试者大脑的一侧植入了GAD基因,3个月后,他们普遍反映植入基因的半侧大脑控制的一侧身体状况明显改善,颤抖、抽筋等症状减轻。根据帕金森症严重程度分级,他们平均改善程度达到25%-30%,有些病人甚至恢复了65%。
在试验结束1年后,经过评估,基因疗法疗效仍在持续,没有人出现副作用。研究人员说,虽然这只是初步实验结果,却具有里程碑意义,不仅对帕金森症的治疗,还包括其他针对神经性疾病的基因疗法。
美国研究人员希望未来能在更多志愿者身上进行大规模试验,并针对大脑两侧同时进行。
来源:无锡日报
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