日前，美国FDA批准了3只药物作为罕见病用药，分别是用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的KNS-760704、用于治疗家族性地中海热和贝切特综合征的秋水仙碱colchicine、用于皮肤T细胞淋巴瘤局部治疗的panobinostat。
KNS-760704是普拉克索（pramipexole）的光学异构体，是一种选择性的、高亲和力的多巴胺受体激动剂。尽管KNS-760704和普拉克索都显示具有神经保护特性，但KNS-760704的多巴胺受体亲和力要低于普拉克索。据测，约有2万美国人受到肌萎缩性脊髓侧索硬化症这种不治之症的困扰。
colchicine由AR Scientific公司开发。目前对家族性地中海热和贝切特综合症都没有有效的措施，治疗只能缓解症状。
Panobinostat由诺华开发。许多恶性肿瘤都起源于T淋巴细胞，这些淋巴系统里的细胞在机体对感染的免疫应答中扮演重要角色。据测，每100万人中就有5~10人患这种病。
来源：慧聪
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