法新社日前援引《自然——医学》杂志刊登的一篇文章报道,西班牙和法国的一些研究人员成功地在老鼠身上完成了早衰症治疗实验。这种迄今为止无法医治的疾病导致全球100多名孩子提前衰老。
早衰症是一种非常罕见的疾病,目前法国已知有3例。这些儿童的外貌和某些生理畸形如同上了年纪的人:头发稀少、皮肤很薄且无毛、关节僵硬、有心血管问题。而且患病儿童缺乏免疫力,自出生便发生感染。早衰症在此之前没有任何治疗方法,患病儿童的寿命一般很短,平均仅有12岁至13岁。患上这种罕见病症的孩子会让其父母亲痛苦万分。例如,一名女性患儿,在7岁时换的新牙齿,几年之内就已经快掉光了;在12岁时,她的额头已“爬上了”皱纹。而这名女性患儿的智力只相当于婴儿水平。
尼古拉·莱维与来自西班牙奥维耶多大学医学院的卡洛斯·洛佩斯·奥廷领导的研究队伍在老鼠身上进行了早衰症治疗的实验研究。他们使用的方法是将现有的两种分子,一种是用来降低血液中胆固醇含量及预防心血管风险的statine,另一种是用于治疗骨质疏松症的afunction,进行化合。
早衰症的发生是由于progerin即早衰蛋白质在细胞中蓄积造成的。研究人员对老鼠和试管内早衰症患者细胞进行的实验显示,上述两种分子statine和afunction的化合能够抑制早衰蛋白质对机体产生毒性。这样,就能使早衰症患者病情的程度减轻、发展放慢。因此,使用这种治疗方法就能够减少早衰症的症状,如生长推迟、体重不足、毛发脱落、骨质疏松等。实验研究已证明,这一治疗方法能提高老鼠的平均寿命,即从平均101天增至179天。
基于上述早衰症治疗的实验研究成功,从事早衰症治疗研究工作的一家法国疾病防治协会公布:不久之后,在欧洲现有25例患早衰症的儿童当中,将有15例接受试验治疗。如果这一试验治疗申请获得政府批准,这些患儿将会在法国马赛的一座医院内接受来自法国全国保健和医学研究所的尼古拉·莱维领导的临床试验治疗。
这一针对患病儿童的临床试验治疗将持续3年。同时,尼古拉·莱维在不久前指出,如果没有出现严重的、“不受欢迎”的结果,这一治疗将可“终身”进行。
研究人员认为,除了治疗早衰症之外,这些研究成果还将有助于更好地了解正常的人体衰老机制。