ProteoTech  Inc.（简称  “ProteoTech”）今天宣布，该公司已经完成了新药临床研究的审批要求，并且获得了美国食品及药物管理局  (FDA)  的许可，可以开始对  Exebryl-1(R)  进行第一阶段人体临床试验。Exebryl-1(R)  是一种新型小分子药物，旨在通过阻止毒性β-淀粉样蛋白沉积来治疗阿尔茨海默病  (Alzheimer’s  disease)。ProteoTech  于2008年7月29日开始了其第一阶段人体试验。

上周在芝加哥举行的2008阿尔茨海默病国际会议上，ProteoTech  公布了从阿尔茨海默病转基因小鼠得出的显著功效数据。在这些小鼠身上，Exebryl-1(R)  使大脑  β-淀粉样蛋白负载量减少了30-50%以上，并且这些动物的记忆力有了显著改善。毒性和难溶性  β-淀粉样蛋白沉积被视为导致病情恶化以及所有阿尔茨海默病患者表现出的记忆力衰退的重要因素。会上还公布了证明  Exebryl-1(R)  口服生物利用度和血脑屏障渗透性的数据。

新型小分子药物  Exebryl-1(R)  是  ProteoTech  从其独特的小分子化合物库藏中开发出的，这些化合物旨在治疗特殊的淀粉样疾病。经过6年的体外和体内临床前试验，该公司开发出了  Exebryl-1(R)。Exebryl-1(R)  被认为可以在该疾病发展过程中的各阶段防止β-淀粉样蛋白形成、沉积和积聚。此外，Exebryl-1(R)  还可以减少和清除已经存在于大脑中的β-淀粉样蛋白沉积，这可以从较年长的阿尔茨海默病转基因动物的大脑淀粉样斑块的显著减少中看出。

初步研究表明，Exebryl-1(R)  或许还具有一个重要的双重能力，可以抑制和减少  tau  蛋白以防止形成配对螺旋样纤维（形成神经原纤维缠结的重要因素）。神经原纤维缠结在包含  tau  蛋白的大脑中出现是阿尔茨海默病的一个重要病理特征。进一步研究正在进行当中，以确认这些令人振奋的发现。因此，Exebryl-1(R)  或许会成为可以同时影响淀粉样斑块和神经原纤维缠结积聚的首款口服生物利用度小分子药物。淀粉样斑块和神经原纤维缠结积聚是阿尔茨海默病的两个主要病理特征和病损。

ProteoTech  简介：ProteoTech  成立于1996年，是一家未公开上市的药物研发企业，它是针对淀粉样疾病的治疗学和诊断学领域的全球领导者。凭借超过165项专利的知识产权资产，ProteoTech  正在为其口服活性小分子药物  Exebryl-1(R)  进行人体临床试验。Exebryl-1(R)  旨在治疗轻度和中度阿尔茨海默病。该公司正处在对治疗帕金森病的  Synuclere(TM)  和治疗系统性淀粉样变的  Systebryl(TM)  的临床前开发后期。ProteoTech  还处在对一种称作  PeptiClere(TM)  的新型小肽的临床前开发后期。PeptiClere(TM)  是一种治疗阿尔茨海默病的鼻用喷雾剂。最近，ProteoTech  正在开发一种治疗与2型糖尿病相关的淀粉样变性病的新型小分子化合物。

来源: 新华美通