近日，一种Gaucher病（脑苷脂沉积病）在研药prGCD的初步治疗方案通过了FDA的批准。至此，虽然该药未获准在市场上销售，但在临床实验中患者可以用来进行治疗。
Gaucher病是一种罕见的遗传性疾病，患者由于溶酶体内β-葡糖苷酶缺乏导致葡糖苷脂代谢障碍，可导致肝脏和神经系统方面的问题。
根据美联社的报道，prGCD由Protalix生物制药公司研发，获得上述批准之后，该公司可以在临床实验中将药物应用于患者。目前已上市销售的同类药物为Cerezyme，由Genzyme公司出品，但FDA对其生产设施进行审查之后，该公司放弃了多种用药成分，产品生产出现短缺，无法满足市场需求。
根据这份获准的初步治疗方案条款，在药物获得FDA完全批准之前，Gaucher病患者可以在临床实验中免费使用prGCD进行治疗。
来源：中国医药123网
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