Shire制药公司研发的戈谢病（Gaucher disease）治疗新药Velaglucerase alfa已完成部分后期临床实验。该药在III期临床实验中表现良好，目前Shire已启动药物在美国的申请工作，离上市销售仅有一步之遥。

Shire公司表示，Velaglucerase alfa将要进入3项III期临床实验，已完成的首个实验结果证实该药效果显著，目前FDA已接受这种酶替代疗法药物的治疗方案。

上个月，FDA对外称，将加速对戈谢病在研药的审批工作，使其能尽早上市。目前，市场上销量最大的同类药物为Cerezyme，但由于生产问题，该药产量有限，无法满足市场需求，若有新药上市可以弥补这一不足。

戈谢病属罕见遗传性疾病，是一种严重、渐进的并会危及生命的疾病。患者体内缺乏一种可以分解某种特定脂肪的酶，致使脂肪聚集在身体各个部位，如脾、肝和骨髓等。

Shire公司计划一开始将免费向患者提供这种新药，使他们能够尽快得到治疗。有分析师表示，从短期来看，此举会影响Shire的收益，但医师积累了对这种药物的使用经验后，其中会蕴含更大的商机。

来源：中国医药123网