罕见病又称“孤儿病”，具有庞大的潜在患者群，“孤儿药”市场也同样具有巨大的开发前景。最近大型制药公司开始纷纷向罕见病领域进军，前不久赛诺菲安万特欲以185亿美元的价格收购罕见病药物研发大户健赞，而辉瑞和葛兰素史克也分别建立了自己罕见病业务部门。

推定因素

大型制药公司纷纷调整战略，极力向罕见病进军与多种因素有关。葛兰素史克新建立的罕见病部业务发展负责人在最近召开的欧洲生物合作会议上列举了一些驱动力：短期目标是由于许多大型制药公司多数上市药物专利即将到期，需要开发新的市场增长点，促使罕见病药物与广泛应用药物区分优先次序进行开发。

罕见病药物领域成功者健赞公司两年前的市值就达到230亿美元，成为罕见病药物的佼佼者，这令众多药企万分羡慕。随着药物专利到期，看到这一市场的商机，许多大型制药公司开始意识到进军罕见病药物市场的可能性和机遇的来临。

据葛兰素史克估计，目前有7000种罕见病得到确诊，患病人群达到全球总人口的6%～8%，在美国和欧洲，仅罕见病人口就达到2500万。另外，罕见病死亡率很高，而且发病患者年龄较小，仅有不足10%的患者可以得到已批准上市药物的治疗。

同时，罕见病患病人群可以明确确定，并且相对容易鉴别，70%的罕见病是由于遗传因素导致的，许多罕见病都有明确的分子靶向。

重要的是，开发药物用于更多和更广泛的适应症面临着许多固有挑战——进一步了解病因和药物作用，发现有效靶点和鉴别对药物有应答的患者，而罕见病面临这方面的问题就较少。

新加入者搅局

从理论上说，开发罕见病药物成功的机会更高，葛兰素史克就认为罕见病药物成功率是普通药物的两倍。

葛兰素史克从7000种罕见病筛选出200～250种，认为有可能在临床、药物审批和商业成功获得更多机会。筛选主要考虑到诊断疾病具有相对较高的流行率、发病年龄较早、药物不能满足需要和分子靶向明确。

这200多种疾病被分为4组，代谢性疾病、免疫炎性疾病、中枢神经系统疾病和血液病。葛兰素史克对每一个治疗领域制定了独立的工作组。

为了开发罕见病药物葛兰素史克建立了自己的新部门进行操作，并制定了明确的短期和长期目标。

为了帮助部门对自身进行支持，葛兰素史克正在寻找授权已批准罕见病药并期望开拓全球的市场，以保持与公司整体战略一致。公司希望通过获FDA或EMA批准的产品在进军新市场的时候得到充分认可。要提高罕见病药物临床成功的机会，首先在短期内确定可用于罕见病适应症的候选药物，一旦被批准就进行更广泛的适应症研究。长期目标就是确定产品和技术通过广泛的战略联盟和特殊授权的优先次序。

目前，葛兰素史克已与ProSensa、Isis Pharmaceuticals和JCR公司建立联盟关系。公司称，在不久的将来，会有更多的措施要宣布。为了在罕见病药物领域走得更远，葛兰素史克在这一领域已经制定了计划和细节。毋容置疑的是，葛兰素史克有可能会成为罕见病药物领域潜在的竞争者。