意大利和英国学者的一项研究表明，维生素C补充治疗对腓骨肌萎缩症1A型（CMT1A）患者的神经病变无显著影响，因此不支持以维生素C治疗CMT1A成人患者。研究报告发表于《柳叶刀神经病学》[Lancet Neuro 2011, 10(4):320]。

在过表达周围髓磷脂蛋白22（PMP22）的转基因小鼠中，维生素C可降低神经病变的严重度；前者为CMT1A动物模型。然而，三项为期1年的研究提示，维生素C对人类无益。此项为期2年的多中心、双盲、随机研究从9个中心纳入了症状性CMT1A成人患者（年龄18至70岁），并依据1:1的比率将其随机分配给予口服维生素C 1.5g/日或安慰剂治疗，为期24个月。主要转归为24个月时CMT神经病变评分（CMTNS）的变化。次要转归为10米步行时间测试、九孔柱测试、总体神经病变缺陷量表、远端最大自主等长收缩、疼痛和疲劳视觉模拟量表、SF-36健康调查问卷和电生理指标。

结果显示，共有277例患者接受随机分组，其中6例（维生素C组4例）在治疗起始之前退出；维生素C组和对照组分别有138和133例患者适于分析。治疗耐受性较好：271例患者中，有241例（89%）完成了研究；20例（维生素C组9例）患者因不良事件退出。维生素C组基线平均CMTNS为14.7，安慰剂组为13.9。维生素C组CMTNS平均恶化0.2，安慰剂组为0.2，P=0.93。24个月时，两组患者在次要转归方面无显著差异。20例患者出现21起严重不良事件，其中，维生素C组和安慰剂组分别为8起和13起。