在2017年 11月7日，罗氏（Roche）药物Zelboraf（vemurafenib）增加了适应症获美国FDA批准，用于治疗罕见血癌Erdheim-Chester病（ECD）的成人患者，这是首个FDA批准的针对ECD的疗法。


 
    ECD是一种非常罕见的细胞来源不明的非朗格罕组织细胞增多症。病好发于中老年人，平均发病年龄在54岁（21-77岁），无性别差异。目前对于这种疾病的发病原因尚不明确，是单克隆增生性疾病还是多克隆反应性疾病仍无定论。本病累及范围广泛，最常见的是长骨受累（32%），50%的患者有其他组织浸润，包括皮肤、眶后及眶周组织、下丘脑-垂体轴、心脏、肾脏、神经系统、后腹膜腔、肝、脾、骨骼肌、肾上腺，另外乳腺、甲状腺、睾丸也有个案报告。该疾病的病理镜下特点主要为泡沫样组织细胞增生浸润。20%的患者有肺部受累，表现为不同程度的肺间质纤维化。据估计，ECD影响了全世界600至700名患者，约有54%的ECD患者具有BRAF V600突变。ECD患者的预期寿命非常有限。这一群体急需新的疗法来缓解疾病。


                                    vemurafenib

     Zelboraf是一款口服的小分子激酶抑制剂，能通过阻断某些促进细胞生长的酶的作用，来抑制癌细胞的生长。这款药物在2011年就获得FDA批准，用于治疗携带BRAF V600E突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。由于它针对的是BRAF V600E突变，所以研究人员相信它有望用于ECD的治疗。针对这一适应症，FDA曾授予Zelboraf优先评审资格、突破性疗法认定，以及孤儿药资格。

    Zelboraf此次获批是基于它在一项Ⅱ期研究VE-BASKET中展现的疗效。该试验共包含22例具有BRAF-V600突变阳性的ECD患者，研究测量了获得完全缓解或部分缓解的患者比例（总体缓解率，ORR）。结果显示，经Zelboraf治疗的患者的ORR达到54.5%，其中11名患者（50%）获得部分缓解，1名患者（4.5%）获得完全缓解。使用Zelboraf的ECD患者常见的副作用包括关节痛、斑丘疹、脱发、疲劳等。

    FDA的这一选择意味着罹患ECD病的患者将首次拥有经FDA批准的治疗选择，这款首个获FDA批准的ECD疗法让ECD患者群体备受鼓舞，这给患者及其家属带来了新的希望。罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士说：”我们致力于寻找新的方法，将药物带给需求尚未满足的患者。我们很高兴这个创新的临床试验帮助确定Zelboraf能治疗这种罕见疾病。”

    祝贺罗氏这一罕见病适应症的获批，并期待在临床应用中再创佳绩。

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