上海2018年12月4日电-- 北京时间2018年12月4日上午，科济生物在美国圣地亚哥举行的第60届美国血液学会年会(ASH)公布了编号为CT053的CAR-BCMA-T细胞治疗复发/难治多发性骨髓瘤的安全性和有效性临床研究初步结果。

试验研究者江松福教授代表温州医科大学附属第一医院、浙江大学附属第一医院，上海新华医院三个研究中心于12月3日(美国当地时间)作了题为“Phase I results of human BCMA-Targeted CAR-T Cells in Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma”的报告。

　　江松福教授ASH年会发言

三个研究中心的研究结果显示：截止2018年7月12日，共有17例R/R MM受试者接受单剂CT053输注，细胞剂量范围为0.5 – 1.8x108，输注后观察期为10 - 272天(中位92天)，14例受试者获得至少4周的有效性评价。所有受试者在接受CT053单次注射后1-3天均在外周血检测到CAR-T细胞扩增，14例有效性评价的受试者在CT053输注后2-4周后至少达到部分缓解及以上疗效，总缓解率(ORR)达到100%，非常好的部分缓解(VGPR)及完全缓解(CR/sCR)的比例为78.6%。

安全性数据显示，所有患者均能耐受该治疗，有5例受试者发生细胞因子释放综合征(CRS)，包括4例2级，1例3级，于细胞输注后第1-13天内发生，使用托珠单抗等治疗后均于3-6天内症状缓解。

科济生物首席执行官兼首席科学官李宗海博士表示：“复发和难治的多发性骨髓瘤迫切需求有效的治疗手段，考虑到入组该研究的患者总体病情很重(41.2%的患者ECOG评分大于等于2分)，这些结果表明CT053 CAR-BCMA T细胞已经显示出良好的安全性和显著的有效性。在此我衷心地感谢所有研究者的辛勤付出，以及受试者和家属给予我们的信任。我们将早日开启全球范围的注册临床研究，以期为更多的患者提供有效的治疗手段。”

关于多发性骨髓瘤和BCMA CAR-T

多发性骨髓瘤(multiple myeloma, MM) 是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于复发/难治 MM(R/R MM)，尽管近年来新的治疗方法或药物改善了疗效和生存，但尚难以治愈。B细胞成熟抗原(BCMA)靶向的嵌合抗原受体基因工程修饰的T细胞，被认为是一种有望治愈多发性骨髓瘤的新手段。

关于科济生物

科济生物医药(上海)有限公司是中国首家专注于 CAR-T 免疫治疗的创新型企业。公司开展了全球首个针对GPC3靶点治疗肝细胞癌、EGFR/EGFRvIII 双靶点治疗胶母细胞瘤，针对 Claudin18.2 靶点治疗胃癌、胰腺癌的 CAR-T 的临床试验。科济生物还开展了人源化 CD19 CAR-T 治疗白血病及淋巴瘤临床研究，以及全人BCMA CAR-T 治疗多发性骨髓瘤的临床研究。