根据在以色列和法国进行的一项1b期试验，重症肌无力患者口服EN101－一种抗乙酰胆碱酯酶的反义寡核苷酸治疗，似乎被良好耐受，并且可改善症状。

Hadassah大学医院的Z.Argov博士及其同事招募了16例稳定性重症肌无力患者，这些患者至少每日服用180mg吡斯的明。在试验的第一天，给予EN101递增剂量，随后是每日500mg/公斤共3天。

患者被监测1个月，研究结果被报告于8月14日的《神经病学》（Neurology2007;69:629-630,699-700.）杂志上。虽然很少患者有明显的临床改善，但是定量重症肌无力评分(QMG)从基线的14.9改善至第4天的6.13(p<0.01)。QMG评分仍然低于基线直至48小时(p<0.01)。

4例患者使用EN101共4天。他们的QMG改善稳定达4周，虽然2例患者需要每日加用吡斯的明。研究者说，除了口干和眼干（可能由于长期吡斯的明停用所引起），没有其他不良反应的报告。

                                                      来源：慧聪