日前，Amsterdam Molecular Therapeutics（AMT）制药公司的急性间歇性卟啉病（AIP）基因疗法新药AMT-021已被欧洲药监局指定为罕见病治疗药。
至此，若AMT-021最后通过欧盟的批准，则AMT在欧洲地区将拥有该药长达10年的独家销售权。
该公司CEO认为，AMT-021被指定为罕见病治疗药令整个公司甚为自豪，这在该药的研发进程中是极为重要的一步。
AMT公司致力于研发用于治疗罕见疾病的基因疗法药物，涉及新陈代谢异常、肝脏疾病、血液疾病、中枢及外周神经系统疾病治疗药等领域。
来源：中国医药123网
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