Oxford BioMedica制药公司近日宣布，其用于治疗1B型Usher综合症（遗传性耳聋-色素性视网膜炎综合征）的基因疗法药物UshStat已被欧洲药监局指定为罕见病治疗药。
通过该公司的LentiVector基因导入技术，UshStat可以向患者视网膜细胞导入经过修正的MYO7A基因。Oxford将与赛诺菲-安万特合作，于2011年进行药物的临床实验。
Oxford负责人约翰·道森表示：“这是一个令人振奋的消息，对我公司依托LentiVector给药技术并针对治疗进行性眼疾的创新药开发具有重要意义，也对UshStat后续临床实验工作的开展奠定了良好的基础。”
来源：中国医药123网
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