据中国医药123网消息，近日，FDA批准一种用于治疗1型儿童及成人戈谢病的新药Vpriv上市销售。
该药由Shire制药公司研制，属于人细胞源性酶替代疗法（ERT）药物，可作为长期用药治疗1型儿童及成人戈谢病患者。
据介绍，戈谢病是一种由基因突变引起的遗传疾病。患者多为幼儿，慢性病例可见于青年或中年。主要临床症状为：患者进行性脾脏肿大，继发脾功能亢进，表现为贫血、出血、血小板减少，可伴有肝脏肿大。此外，患者皮肤有黄棕色色素沉着，眼结膜楔形黄斑。幼儿患者还可存在神经系统症状及发育迟缓。
来源：用药安全网整理
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