据新华社东京3月1日电理化研究所研究人员开发出的新基因疗法，主要是促进异常堆积的多聚谷氨酰胺分解。具体做法是，令两种肽——“QBP1”和“HSC70bm”融合形成另一种肽“HQ”。接着，令“HQ”在细胞中表达，它就会和多聚谷氨酰胺形成一个复合体。这个复合体会被搬运至分解废弃蛋白质的溶酶体，从而被分解。
         在对患亨廷顿舞蹈病实验鼠进行的实验中，研究人员令“HQ”在亨廷顿舞蹈病中最易受损的大脑纹状体内表达，发现实验鼠体内多聚谷氨酰胺的表达量减少。与此同时，实验鼠运动机能的测试成绩得到改善，寿命也延长了。
         亨廷顿氏舞蹈症是一种家族显性遗传型疾病。患者由于基因突变或者第四对染色体内 DNA(脱氧核糖核酸)基质之 CAG三核甘酸重复序列过度扩张,造成脑部神经细胞持续退化，机体细胞错误地制造一种名为“亨廷顿蛋白质”的有害物质。这些异常蛋白质积聚成块，损坏部分 脑细胞，特别是那些与肌肉控制有关的细胞，导致患者神经系统逐渐退化，神经冲动弥散，动作失调，出现不可控制的颤搐，并能发展成痴呆，甚至死亡。
         病因主要是家族遗传或者基因受到外部刺激而发生突变。只要自双亲任一方遗传缺陷的基因,皆会表 现出病征。病征主要表现为：1.情绪异常，变得冷漠、易怒或忧郁。2.手指、腿部、脸部或身体出现不自主动作。3.智力衰减，判断力、记忆力、认知能力减 退。一般来说，导致患者死亡的原因是因为突然跌倒或者感染其他并发症。目前药物可以控制、减缓情绪波动和动作问题，但无法彻底根治该疾病。

来源:环球科学