据《健康报》报道，日前，我国科学家发现了急性早幼粒细胞性白血病的直接药物靶点，这一成果使得长期困扰业界的直接分子靶点和分子机理难题得到了破解。

来自上海交大医学院附属瑞金医院上海血液学研究所的科学家发现癌蛋白PML-RAR是砷剂治疗急性早幼粒细胞性白血病（APL）的直接药物靶点，从而解决了长期困扰中外科学家的直接分子靶点和分子机理难题。

据介绍，APL是一种特殊类型的急性髓细胞性白血病，具有特征性的PML-RAR癌蛋白。因为缺乏有效的治疗方法，很多患者在发病早期即死于严重出血。早在上世纪90年代，该所用三氧化二砷成功治疗全反式维甲酸耐药复发的APL患者，并发现砷剂诱导白血病细胞分化和凋亡的双重药理学机制，但三氧化二砷的直接分子靶点和分子机理成了困扰业界的世界性难题。

在最新的研究中，科研人员发现三氧化二砷直接与癌蛋白PML端的“锌指”结构中的半胱氨酸结合，诱导蛋白质被蛋白酶体降解。癌蛋白的降解最终导致白血病细胞走向分化和凋亡。

对此业界专家表示， 这一研究成果不仅阐释了三氧化二砷治疗APL的药物分子靶点和分子机制，也为肿瘤治疗的新策略提供了理论和实践依据。据悉，这一研究成果已于近日刊登在国际权威杂志《科学》上。