阻断蛋白质生成，让癌细胞不再疯长

RNAi为什么能治疗疾病呢？这得从DNA说起。对，就是电视剧里亲子鉴定或者破案时做DNA鉴定的那种DNA。DNA是生物体的遗传物质，携带有遗传信息（所以可以用于亲子鉴定）。正常细胞有DNA，肿瘤细胞也有。肿瘤细胞要想在人体内生存，就必须把DNA作为图纸、RNA作为加工厂，生产出蛋白质来满足肿瘤细胞的营养和功能要求。

我们现有的传统药物都是在肿瘤细胞已经生成了这种蛋白质之后再想办法去阻断它们的作用，而RNAi技术则是在这种蛋白质的生产过程当中去进行干扰，使得这些蛋白质不能生成，从而使肿瘤细胞失去生存的必需条件。比如，有些蛋白质能够促进肿瘤周围血管生成，为肿瘤提供营养，阻断了它们的生成，就能减少肿瘤周围的血管，使肿瘤细胞得不到营养，饿死它们；有些蛋白质能够促进肿瘤细胞的分裂，阻断这些蛋白质，就能使肿瘤细胞不再疯长。

一些简单的生物本身就具有RNAi这种功能，这样，当有病毒等外来基因入侵时，生物体就能干扰外来基因的表达，使得生物体免受病毒侵袭。但是包括人类在内的哺乳动物却需要诱导才能激活这种功能。好在科学家们发现，如果把小段的双链RNA引入细胞，就能重新唤醒这种古老的功能。

可是怎么保证药物能准确地到达肿瘤细胞呢？要是像普通的口服或者静脉给药的话，一方面是吸收有问题，不能保证足够的药物进入肿瘤细胞；另一方面有可能误伤正常的器官，产生副作用。

有个关于猫和老鼠的故事，说的是一群老鼠开会，认为可以给猫挂上铃铛，这样猫过来的时候，老鼠就能事先得到预警；但最终老鼠们却找不到办法把这个铃铛给猫挂上去。现在RNAi也遇到了这个麻烦：怎么把药物这个铃铛挂到肿瘤细胞这只猫的脖子上去呢？如果肿瘤的位置表浅还好办，可以局部注射；但是如果肿瘤的位置深，那就麻烦了，局部注射的话会大大增加出血或者肿瘤转移的风险。聪明的科学家们想到了办法。他们用脂质膜把药物包裹起来，由于脂质膜主要在肝脏被吸收。这样，医生就能让药物通过血流到达目标——肝癌细胞。

目前这种药物的一期临床试验已经完成，初步报告药物治疗效果相当明显，阻止了癌细胞中蛋白质的生成，减少了肝肿瘤的血流量。药物监管部门会对一期试验的安全性结果进行判断，决定是否允许这个药物进入以后的二期、三期临床试验。

直到三期临床试验完成，安全性和有效性结果都能令人满意，这种药物才会被批准上市。这当中还需要好几年时间。虽然目前这种RNAi治疗药物早期研究获得了不错的结果，但长期大规模的临床研究还是有可能发现早期不能发现的副作用，或者发现它的有效性并不明显，那么这种药物就不能获得上市的许可。

根治肿瘤仍是未知数

药物在临床试验阶段被淘汰的先例实在是太多了。此外，肿瘤是非常复杂的疾病，它的发生和发展涉及许多基因、许多因素，仅仅阻断我们目前知道的几种蛋白质，也许能缩小肿瘤的体积，减缓肿瘤的生长，但是否能根治肿瘤却还是个未知数。

即使在肝癌中取得了成功，RNAi技术用于其他肿瘤或者肿瘤以外的其他疾病也还存在很多未知的因素。比如怎样让药物到达病变部位，怎样避免误伤正常细胞，等等。对于不同的疾病，需要进行不同的药物设计，甚至同一种疾病的不同类型，也不一定能“一招鲜，吃遍天”。好在，RNAi技术本身就为个体化用药提供了可能性。

说到治疗所有疾病，那只能是一个美好的理想，因为很多疾病不一定是蛋白质生成过多，而且还有很多疾病的发病原理根本就还没有搞清楚，目前RNAi技术在这些疾病中还没有用武之地。

现在我们可以看出，RNAi是一种非常有前景的技术，这就是为什么诺贝尔奖评委会看好它，诸多制药企业也青睐它的原因。它可以用来研发治疗多种疾病的药物，但它本身实在不是包治百病的万应药。