短期内,我国医药企业在全新化学药研制方面难与国际医药巨头竞争,在创新制剂上与他们竞争更具可行性。
过去,很多药厂通过简单的改剂型,“换个马甲”就涨价,使改剂型成为众矢之的,国家相关部门也对此监管也更严格。不仅从价格上采取剂型比价规则否定剂型间的差别,药品审评部门也对改剂型采取了极其严格的评价标准。来自权威部门的数据显示,2010年上半年,化学药品改剂型药品仅有4个获准进入临床试验,被拒18个;批准生产21个,被拒41个。
确实,过去很多企业是为了改剂型而改剂型,并没有考虑到改的合理性。如将必须严格控制水分的、吸湿性强的药物由片剂改为胶囊剂,没有考虑到胶囊壳本身含水量必须在13.0%~14.0%范围内;将小针改为冻干粉针,没有考虑到无菌保证水平的降低;将浓度依赖型抗生素改为缓释制剂,没有考虑到缓释制剂血药浓度更加平缓;或将解热镇痛药改为口腔崩解片,没有考虑到用药剂量大,以及改成口腔崩解片后患者的顺应性等。
药物要发挥作用,必须要有合理的剂型。好的剂型选择,将使药物更加安全、有效和质量可控。如基本上所有的抗肿瘤药物毒性都比较大,发展靶向制剂,可以使药物主要集中作用于肿瘤细胞;将普通的眼药水改为眼用即用型凝胶,体外以溶液形式存在,滴入眼内立即发生相转化,变为凝胶,不仅可解决普通滴眼剂眼内滞留时间短、生物利用度不高的问题,也克服了普通眼用凝胶缺乏良好的铺展性,剂量不易控制的问题。很多已有的化学药、生物药,由于溶解度低、稳定性差、递送困难等缺点,难以发挥临床最佳疗效,如果通过制剂创新,使药品的传统剂型升级,则能规避上述缺点,大幅提升药物疗效。所以,国外药企很重视新剂型、新技术的发展。通常,国外一个原料药会有10种以上的制剂类型,而我国则少很多。
事实上,开发一个全新化学药是非常困难的。据美国有关医药研发机构统计显示,成功开发一个全新化学药平均需耗资5亿~10亿美元,历时10~12年。相较之下,开发一个创新制剂则相对简单,只需5000万美元,平均耗时3~4年。短期看,我国医药企业在全新化学药研制方面难与国际医药巨头竞争,在创新制剂上与他们竞争更具可行性。
全球医药研发早已进入制剂创新时代,如果我们还依然“躺在椅子上睡大觉”,则在医药制剂技术上将越来越落后,完全沦为世界原料药供应基地。好在无论是《国务院关于加快培育和发展战略性新兴产业的决定》,还是生物医药“十二五”规划,都将提高医药产业创新能力、促进创新药发展,包括新剂型新技术在内的发展提升到了重要位置。一些领军企业也不甘仅为他人生产原料,开始有意识地向下游延伸,实现“从原料药到制剂”的业务转型,并努力将制剂产品出口到国际高端市场。这是一个好的征兆。