据悉，澳大利亚ChemGenex制药公司宣布，最新的临床数据表明，对于已经使用两或三种FDA批准的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）来控制疾病进展但效果不佳的慢性粒细胞白血病（CML）慢性期患者，OMAPRO（omacetaxine mepesuccinate）使相当比例的患者产生了持久的血液学和细胞遗传学反应。新的数据结果在奥兰多举行的第52届美国血液学会年会上公布。

OMAPRO是多个TKI抗药的CML患者的潜在新药。以下数据来自61例可评估的CML慢性期患者【定义为由独立的数据监测委员会（DMC）判定，并有可用于细胞遗传学评估的骨髓报告】，数据摘要如下：

1. 2种TKIs治疗失败患者的主要细胞遗传学反应（MCyR）率为33%——这些患者伊马替尼治疗失败，并对达沙替尼或尼洛替尼耐药。

2. 3种TKIs治疗失败患者的MCyR率为20%——这些患者伊马替尼治疗失败，并对达沙替尼和尼洛替尼耐药。

对85例CML慢性期患者完全组意向治疗分析（ITT）的数据摘要如下：

1. 整体MCyR率为20%，反应中间期7.4个月。

2. 整体完全血液学反应（CHR）率为73%，持续时间中位数为8.2个月（范围0.7 - 42 +）。

3. 中位生存期为30个月。

在85例CML慢性期意向治疗患者中，常见报告的（>5%）3/4级治疗紧急不良事件为：血小板减少症（64%）、贫血（34%）、中性粒细胞减少（47%）、发热性中性粒细胞减少症（14%）、白细胞减少症（21%）、淋巴细胞减少症（18%）、全血细胞减少症（9%）、骨髓衰竭（11%）和疲劳（5%）。3/4级事件罕见，且可通过减少用药剂量进行管理。

首席执行官Greg Collier博士说，目前CML患者的治疗选择非常有限，而OMAPRO对相当数量的CML患者有潜在的临床获益。该公司计划向FDA提交OMAPRO用于治疗对两个或两个以上TKIs抗药的CML患者的新药申请。