小脑萎缩的病因不明，以延髓和小脑半球等部位极度萎缩引起一系列的并发症，因其严重影响病人生存质量，且以家族性发病，给患者和家庭带来巨大伤害。不少家庭里同时有几位患者同时发病，甚至有祖辈、父辈、子辈和孙辈同时发病的现象。
据介绍，小脑萎缩有家族性及散发性两大类。表现为平衡障碍、站立不稳、走路僵硬、步行迟缓、醉汉步态等，有些患者还伴有言语不清，吞咽困难，饮水呛咳，性功能减退等。
困扰临床的最大问题是没有特效的药物治疗。干细胞是一种特殊的细胞，存在于人体的各个脏器，不仅可以无限制分裂，而且能够转化为人体需要的各种细胞。采用异体间充质干细胞进行脑内移植，治疗小脑萎缩性疾病，是将一定数量的干细胞，通过静脉、动脉、脑脊液或脑组织等途径，移植到病人的小脑，从而使萎缩的小脑组织得以重新恢复，换来小脑功能的恢复。
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