据近日发布的指导意见草案，NICE建议阿扎胞苷（Vidaza，Celgene公司）可作为具备以下条件且不适合造血干细胞移植患者的治疗选择：中危-2级和高危骨髓增生异常综合征（MDS）、慢性粒细胞白血病和急性髓系白血病。

在对先前草案征询公众意见期间，Celgene公司提交了其原有患者访问计划的修订稿，稿中对阿扎胞苷价格给予了折扣。

NICE卫生技术评估研究中心主任Carole Longson博士说，阿扎胞苷是被研发的第一个专门用于治疗MDS药物，虽然不能治愈，但它确实可以使患者生命平均延长9个月。该药物非常昂贵，但制造商已经提交了新的患者访问计划，将会降低药价。因此，能够推荐阿扎胞苷作为国民保健服务（NHS）的资源，我们感到非常高兴。

这是该评估的第二次最后评估鉴定（FAD），目前该指南草案正在接受那些有机会反对其的咨询者的咨询。NICE尚未向NHS提供最终版指南。

关于鉴定

1、该指南草案将于2月17日公布。

2、委员会一致认为，阿扎胞苷符合作为一个延长生命、生命终末期治疗的标准，并认为，总的来说从患者的生存质量调整年（QALY）收益的额外方面考虑，阿扎胞苷的成本效益下降到目前的阈值范围是可以接受的。

3、该委员会一致认为，在整体病患人口中阿扎胞苷最合理的增量成本-效果比值约为47,200英镑/QALY。这包括在修订的患者访问计划。

4、制造商同意卫生署意见，即对该折扣水平进行保密。