据MD INDIA网站报道,根据一项部分由国家卫生研究院的国家心脏、肺和血液研究所(NHLBI)赞助和执行的新的研究结果显示,目前用于防止器官移植排斥反应的药物西罗莫司可以改善肺部疾病淋巴管平滑肌瘤病(LAM)患者的肺功能和生活质量。
论文“西罗莫司治疗淋巴管平滑肌瘤病的疗效和安全性,”于3月16日在线发表于《新英格兰医学杂志》。
LAM是一种癌症样细胞浸润肺部的罕见进展性肺部疾病,可导致呼吸急促、咳嗽、胸部疼痛,而且在许多情况下最终导致呼吸衰竭。LAM患者几乎全部是妇女,主要为育龄期妇女。在美国虽然被诊断患有LAM的妇女仅约为1000名,但可能还有许多病例未能确诊。
该项由辛辛那提大学牵头的国际性研究招募了89例LAM患者参加西罗莫司试验。西罗莫司通过阻止过度活跃的蛋白mTOR而抑制细胞的快速生长。西罗莫司已被作为免疫抑制剂用于器官移植,正在被作为抗癌药物进行测试。mTOR在引起LAM的侵袭性细胞中也非常活跃。
受试者每日口服西罗莫司或安慰剂超过12个月,并定期测试肺功能。主要测量指标是用力呼气量(FEV1的)或第一秒用力呼气量。研究显示,西罗莫司组在12个月的治疗期内FEV1水平保持稳定,而安慰剂组大约下降12%。西罗莫司组还显示出其他临床改善,患者报告其执行日常功能的能力更强和生活质量更好。
在治疗期后,研究受试者接受了为期12个月的观察。停用西罗莫司后,西罗莫司和安慰剂组患者的肺功能均下降,说明有效治疗LAM症状可能需要继续使用西罗莫司。
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