据Medindia.net报道,研究人员使用雷帕霉素设法减缓哈钦森-Gilford早衰综合症的病情进展,这被证明是治疗该疾病的一项重大突破。
早衰是一种极为罕见的遗传性疾病,目前世界各地患有这种疾病的儿童仅有78名。该疾病患病率为每800万儿童中仅有1名患病,其有像老年的征状。
虽然没有治愈该疾病的方法,但一项发表在Science Translational Medicine上的新研究显示,使用雷帕霉素能够减缓该疾病的进展,甚至在一些病例可完全阻止疾病进展。
首席研究员Dimitri Krainc博士希望他们的研究在不久的将来为该疾病的治愈铺平道路。“当细胞内碎片堆积且没有得到消除时,衰老相关的部分问题开始出现,而这种特殊的药物能够增强消除过程。宣称该药可能完全治愈早衰患者,这将是过于乐观,但我们希望这种药物可以使这些孩子生活得更长久且并发症更少,”Krai nc博士说。
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