2013年1月29日,FDA通过危险评估和减轻策略(REMS)批准了“孤儿药”注射用米泊美生钠(Kynamro)用于附加治疗纯合性家族高胆固醇血症(HoFH)患者。加用注射用米泊美生钠治疗有助于降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)、载脂蛋白B、总胆固醇(TC)以及非高密度脂蛋白胆固醇(非HDL-C)。米泊美生钠每周注射一次,和其他降脂药物及饮食一起发挥作用。
一项纳入51例HoFH患者的临床试验评估了米泊美生钠的安全性和有效性。结果显示,接受该药治疗的患者在头26周即出现LDL-C水平降低25%。注射用米泊美生钠有一项加框警告——肝毒性风险,这可能导致长期应用的患者肝脏疾病进展。
在临床试验中,注射用米泊美生钠最常见的不良反应包括注射部位反应,流感样症状,恶心,头痛和肝酶升高。
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