曙方医药(Sperogenix Therapeutics)与Minoryx Therapeutics今日宣布就创新罕见病药物Leriglitazone达成独家授权协议。Leriglitazone是Minoryx的一种可穿透血脑屏障的具有疾病修饰能力的PPAR gamma激动剂。

　　曙方医药与Minoryx达成独家授权协议

根据协议条款，曙方医药将获得Leriglitazone治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良(X-ALD)(一种罕见且危及生命的神经系统疾病)在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益，Minoryx将获得最高7800万美元的首付款和里程碑付款，以及两位数比例的年净销售额分成。

Leriglitazone是一款新型口服选择性PPAR gamma激动剂，有望成为全球首个填补X-ALD疾病领域空白的治疗药物，此前已在美国和欧洲分别获得治疗X-ALD的孤儿药认定，并在美国FDA获得快速通道认定和儿科罕见疾病认定。一项评估Leriglitazone治疗肾上腺脊髓神经病(AMN)的成人X-ALD患者的关键注册临床试验(ADVANCE)正在美国和欧洲同步进行，这项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心2/3期临床试验结果预计于2020年末公布。另一项评估Leriglitazone治疗儿童脑型X-ALD疗效的开放标签2期关键注册临床试验正在欧洲进行，初步结果预计于2021年年中公布。

曙方医药联合创始人、董事长、CEO严知愚先生表示：“此项Leriglitazone独家授权协议的达成，进一步夯实了曙方医药在神经系统罕见疾病领域的产品管线，展示出我们解决中国罕见病领域巨大未满足临床需求的坚定决心与长期承诺。我们期待与各方紧密合作，早日使该产品造福中国患者。”

“非常荣幸与曙方医药达成此次独家合作，曙方医药对中国罕见病市场的深刻理解与独特能力让我们对这项合作充满信心，”Minoryx联合创始人及首席执行官Marc Martinell博士表示，“这是一项重要的里程碑，突显了Leriglitazone解决一项重要的未满足医疗需求的潜力”。