拜耳医药保健11月11日宣布，其血友病治疗药物拜科奇（基因重组人凝血因子Ⅷ）已获得国家食品药品监督管理局（SFDA）批准在中国上市。这是目前在国内上市的第一个基因重组人凝血因子Ⅷ。

由此，国内凝血因子Ⅷ严重短缺、一药难求的局面有望得到缓解，同时，血友病预防性用药这块从未开垦过的“处女地”开始涌动暗流。

可观的市场潜力

拜科奇于2000年获得美国FDA和欧盟EMEA批准，目前已在超过54个国家被批准使用。据拜耳先灵医药抗肿瘤/特殊治疗事业部总监张文杰介绍，拜科奇全球年销售额达到10亿欧元，是一个非常“大”的产品。

事实上，在发达国家，血友病的预防和治疗用药是一个颇具规模的市场，除了拜耳先灵之外，全球还有美国百特和美国惠氏也生产基因重组人凝血因子Ⅷ，其中，百特的销售额与拜耳的旗鼓相当。

据北京协和医院血液科主任赵永强教授介绍，血友病其实并不是一种罕见的疾病，它是一种与凝血因子Ⅷ或Ⅸ的缺乏而引起的遗传性出血性疾病，患者几乎均是男性。其中最常见的是因为凝血因子Ⅷ缺乏或功能缺陷导致的甲型血友病。按发病率计算，全球大约有40万患者，我国的患者应有6万～10万人，但由于我国只有少数的大城市具备血友病诊断条件，即使是大城市也只是几家大的医院具备较高的血友病诊治水平，故误诊和漏诊率极高。因此，我国的血友病患者大多未获诊断，目前接受治疗的患者估计约为8000余人。

目前在血友病的治疗上，注射凝血因子可能是唯一有效的方法。不过，在我国，血友病的治疗水平十分低下，由于经济条件、医疗条件、产品供应等所限，长期以来，血友病的用药都是在病人发生出血后才使用，有的甚至等到大出血、关节变形等问题出现了才使用凝血因子。据赵永强介绍，世界血友病联盟有一项统计，判断一个国家血友病治疗水平有一个参数，用全年全国凝血因子使用总量除以人口数等于1，是刚刚及格的水平，欧美发达国家可以达到3～6，而目前中国还不到0.2，“从这个参数可以看出，我们的治疗水平还是相当落后的。”

我国血友病治疗水平低的另一个原因是凝血因子Ⅷ供应紧张。之前，我国本土生产的都是人血浆来源的凝血因子Ⅷ，国内仅有上海莱士、绿十字（中国）生物、华兰生物、上海生物4家血液制品企业拥有冻干人凝血因子Ⅷ生产文号，但只有前3家有生产。正常情况下，上海莱士每年需采集原料血浆350～400吨，共生产3500万～4000万国际单位的人凝血因子Ⅷ；华兰生物每年采集原料血浆600吨，生产6000万国际单位的人凝血因子Ⅷ；绿十字每年采集原料血浆100吨，可生产1000万国际单位的人凝血因子Ⅷ，只有保证这个产量，才能基本满足血友病人的预防和治疗。但今年由于原料血浆严重不足，上半年，上海莱士仅采集原料血浆129吨，华兰生物仅采集原料血浆135吨，绿十字仅采集原料血浆20吨。原料血浆的严重短缺，导致凝血因子Ⅷ供应持续紧张，连抢救用药都无法满足。