美国研究者首次尝试以基因治疗帕金森症,疗效显著,接受试验的病人对身体的控制能力明显改善。
据英国《泰晤士报》报道,美国康奈尔大学韦尔医学院的研究人员在纽约进行了这项名为“特洛伊木马式”疗法的试验性研究,以11名男性与1名女性为研究对象。
编码为谷氨酸羧酶(GAD)的基因是基因疗法的重点,GAD是促进中枢神经递质生成的酶,此酶有助于控制神经细胞间的化学信号。研究者在12名受试者大脑的一侧植入了GAD基因,3个月后,他们普遍反映植入基因的半侧大脑控制的一侧身体状况明显改善,颤抖、抽筋等症状减轻。根据帕金森症严重程度分级,他们平均改善程度达到25%-30%,有些病人甚至恢复了65%。
试验结束后1年,经过评估,基因疗法疗效仍在持续,且无副作用出现。研究人员说,虽然这只是初步实验结果,却具有里程碑意义,不仅对帕金森症的治疗,还包括其他针对神经性疾病的基因疗法。
美国研究人员希望未来能在更多志愿者身上进行大规模试验,并针对大脑两侧同时进行。
来源:搜狐健康
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