近日，美国食品药品管理局（FDA）批准尼洛替尼（商品名Tasigna）用于新诊断的费城染色体阳性的慢性髓系白血病(PH+CP-CML)，“PH+CP-CML”是一种罕见的与基因变异相关的慢性渐进性血液与骨髓疾病。

Tasigna通过阻滞一种能够引起白血病细胞生长的信号而发挥作用，最初于2007年10月被批准用于病情恶化、对其他治疗不耐受或耐药（包括伊马替尼，商品名Gleevec）的成人“PH+CP-CML”患者，该药此次获批的是将其适应证扩大至用于此类疾病的早期成年患者。Tasigna的此项新适应证通过了FDA的加快审批程序批准，该程序允许FDA根据合理的临床受益预测结果，对目前尚无有效治疗严重疾病的治疗药物予以加快审批。

FDA药品审评与研究中心肿瘤药品办公室主任Richard Pazdur, M.D.说，“一旦临床证明对肿瘤耐受性治疗药物的有效性，那么对医药公司而言，继续开发这种药物用于早期肿瘤的治疗十分重要，因为有可能会为患者提供有效的治疗途径。”

Tasigna的安全性、有效性已通过一项包含846名新诊断为“Ph+CP-CML”患者的临床试验得以证实。研究中，在疾病恶化或出现难以忍受的不良反应之前，患者分别接受Tasigna或Gleevec治疗，结果显示，在12个月时，Tasigna组44%的患者达到主要终点，即血流中慢性粒细胞白血病（CML）肿瘤细胞数量显著减少（出现主要分子学反应），在Gleevec组中该比率为22%。

在新诊断为PH+CP-CML的患者中，最常见的非血液相关的不良反应是皮疹、瘙痒、头痛、恶心、疲劳以及肌肉痛。严重的血液相关的药物反应包括骨髓活性下降、血液中血小板数量下降、抗感染的白细胞数量下降以及贫血。