魔鬼又来了。

丁冉的四肢再次出现间歇性的剧烈骨痛，整夜难以入眠。他放下了正在背诵的英语四级单词书，放下了翻到一半的《国富论》，他甚至罗列了一个旅游景点的清单，准备最后的疯狂。

丁冉的故事绝非孤例，在中国，与他处于相同困境的戈谢病患者共有200余例，其中133位患者属于中华慈善总会与健赞公司合作的资助计划之列，其余处于或自费或无药可治的状态。

10年来，这家公司已向中国患者捐赠了价值达1亿美元的药品。健赞公司中国区总经理赵萍无奈表示，“仅凭公司一家之力，无法帮助所有患者。”

包括象征企业荣誉的生产线，也可能无法继续保留。这条旧的生产线曾经为全世界仅有的两名对新药过敏的戈谢病患者，保留了近20年。

在长期关注此事的上海交通大学附属医院新华医院内科主任、全国政协委员李定国看来，戈谢病患者所面对的一切，更像是国内整个罕见病患者群体的困境缩影。

他解释说，一个合理的罕见病保障体制必须由政府、企业、社会三方共同承担。其中政府应该对罕见病生产企业在税收、审批、专利保护期限等方面提供优惠，从而调动药商对罕见病药品的研发积极性；企业利用罕见病药品的商业利润，进行更多罕见疾病药品的科学研发工作；各个医院普及罕见病常识，切实做好新生儿的罕见病筛查工作；而任何社会保障体系及商业保险公司，均不得拒绝将罕见病患者纳入投保范畴。

不过，这种模式发挥作用的前提是，通过立法的形式约束并指导各方力量。

事实上，自2006年起，全国人大代表孙兆奇就曾连续5年提交关于罕见病立法的议案。据一位知情人士透露，由于罕见病涉及病例过少，又不具有传染性，因此始终难以进入立法的“排队”序列。

为此，邹洁甚至曾想过找一家中介，通过投资移民的方式定居美国，“移民到那边就有人管孩子的药了吧”！

妈妈不能照顾儿子一辈子，但是制度可以

去年，这位母亲应台湾罕见病基金会的邀请，赴台交流。这经历让她感触良多。

早在2000年，台湾就颁布了《罕见疾病防治及药物法》，对罕见遗传病患者使用的药物及维持生命所需的特殊营养品费用施行全额报销。

此前，台湾的罕见病患者同样面对医疗资源获取不易、医疗保障欠缺的困境。但自1998年6月开始，两位病患的家长开始号召全台的病患者筹募立案基金，在无财团、医院与任何企业的资助下，不到一年的时间里，完全依靠民间小额捐助，基金会于第二年顺利成立，并开始游说立法院。

被舆论视为台湾奇迹的是，1999年12月4日，一部名为《罕见疾病防治及药物法》的草案被送交立法院，短短40天后，立法院便三读通过。对于台湾罕见病立法的“40天奇迹”，清华大学法学院教授王晨光的解读是：审议之际正值大选之前，面对以保障人民基本健康权为初衷的法案，两营不会产生任何分歧。

打从台湾回来，邹洁开始频繁在各种与罕见病有关的研讨会上发言，而她每次必说的一句心得体会是，“妈妈不能照顾儿子一辈子，但是制度可以”。

上海的先行一步给母子俩带来了希望。早在1994年，戈谢病的治疗用药尚未通过药物注册审批，时任上海市副市长的谢丽娟便先后为100余名患者开辟了接受赠药的绿色通道。时至今日，现任九三学社第十一届中央委员会副主席的她依然在大力推动罕见病医疗保障制度的建立。

“老领导关注，新领导也重视，这就是上海罕见病患者的幸运！”李定国告诉记者，现任上海市副市长沈晓明同样对罕见病患者群体非常牵挂。

在2009年的一次内部研讨会上，沈晓明告诉李定国：“搞清楚三个问题，第一，罕见病的定义；第二，上海有多少种罕见病；第三，需要多少钱。”

从那天起，罕见病的医保制度建设工作正式提上日程，上海市科学技术委员会开始着手将罕见病治疗列入2011年上海市十大科技攻关项目，卫生局则开始筹划罕见病的立法调研。

据相关人士透露，初步的保障方案已被拟定，即针对12种可防和可治的遗传性罕见病成立专门的保障基金，其中医保、民政部门和红十字会共同筹资管理。

对于邹洁母子来说，另一个好消息是，上月月底，刚刚恢复生产的药物被送到丁冉的家中。

记者到访的时候，这个大学三年级的男孩笑呵呵地表示，要准备好好复习，通过英语四级考试。提及未来，他说：“我也想娶妻，生子，拥有一个正常美满的家庭，但是，起码要让我知道，我能不能活下去，还能活下去多久。