一项随机、安慰剂对照Ⅲ期临床试验表明，口服酪氨酸激酶抑制剂舒尼替尼(索坦)可使进展期胰腺神经内分泌瘤(PNET)患者的中位无进展生存时间从5.5个月延长至11.4个月。

这项试验由法国Beaujon医院的Eric Raymond博士及其同事完成，从11个国家42个中心纳入171例患者，并将其随机分成口服37.5 mg/日的舒尼替尼治疗组和安慰剂对照组。2009年2月，数据和安全监测委员会发现在已随机入组的154例患者中，安慰剂组大量患者发生死亡和严重不良事件，该研究随即中止。共计44例舒尼替尼组患者和59例安慰剂组患者被纳入本研究分析中。舒尼替尼治疗的中位时间为4.6个月，安慰剂为3.7个月。接受舒尼替尼治疗超过1年的患者有19例 (22%)，安慰剂组为4例(5%)。

结果显示，舒尼替尼组的疾病进展风险比为0.42(P<0 .001)，舒尼替尼组和安慰剂组的6个月无进展生存率分别为71.3%和43.2%，患者死亡人数分别为9例(10%)和21例(25%)，舒尼替尼死亡风险比为0.41 (P=0.02)。舒尼替尼组8例患者证实有肿瘤应答(2例为完全应答，6例为部分应答)，客观应答率为9.3%。安慰剂组未见客观应答。此外，旨在确定可能对疗效产生影响的患者及肿瘤特征的探索性分析表明，所有舒尼替尼治疗亚组的进展或死亡风险比均优于安慰剂组。

舒尼替尼组多数不良事件为1或2级，其中各种常见不良事件(腹泻、恶心、乏力、呕吐以及疲乏)的发生率均超过30%。