一项国际性III期临床试验发现,甘露醇吸入有助于减少囊性纤维化(CF)患者的呼吸道症状。研究显示,无论所述患者是否正接受rhDNase治疗,他们的气道功能都出现了“有临床意义”的改善。此项研究4月8日在线发表在《European Respiratory Journal》上。
英国伦敦皇家布普顿医院的Diana Bilton博士及其同事指出,该治疗非常方便,只需几分钟,这对于难以坚持治疗的年轻CF患者来说或许是个理想选择。
Bilton博士对路透社健康专栏提到,当病人的肺功能在持续性衰退或是不够理想时,应考虑让他们使用甘露醇。
来自澳大利亚、新西兰、爱尔兰和英国的平均年龄为23岁的324例受试者参与了该试验。将这些受试者以3:2的比例随机分为治疗组(每天两次吸入400mg甘露醇)和对照组(吸入不到治疗剂量(subtherapeutic dose)的50mg甘露醇)。所有受试者在每次吸入治疗药物5-15分钟前,都接受400μg的沙丁胺醇(Salbutamol)。在为期26周的双盲试验后,进行了为期26周的标签公开扩展试验。
治疗组(共177例)和对照组(共118例)都使用过至少一个剂量的药物,对他们进行意向治疗分析(intention to treat analysis)。在试验了6周后,与对照组相比,治疗组的主要研究终点,即第1秒用力呼气量(FEV1)出现改善。在双盲试验阶段结束时,治疗组的FEV1增加了118.9ml(6.5%),而对照组的FEV1仅增加了26.0ml(2.4%)。研究发现,无论是否接受rhDNase治疗,患者的改善情况都类似。
到26周时,治疗组具有临床意义的应答的机率几乎是对照组的两倍,在干预治疗组,肺部疾病恶化、呼吸功能、生命力和身体分区评分(physical domain score)都趋向改善。
研究作者指出,在标签公开扩展研究阶段,开始吸入甘露醇的对照组患者的FEV1显示出临床上和具有统计学意义的显著改善,而对于最初随机分到甘露醇治疗组的患者,其FEV1增加量得以保持。
治疗组的不良事件和严重不良事件发生率与对照组相似,但治疗组中与治疗相关的不良事件发生率(40.7%)较对照组(22%)高。与甘露醇相关的不良事件最常见为咳嗽、咯血和咽喉疼痛。然而,Bilton博士和她的同事称,药物普遍耐受良好。
作者补充说,因为吸入各个剂量的甘露醇只需2-5分钟,所以完成甘露醇双盲试验的大多数患者在标签公开试验阶段仍选择继续使用。
Bilton博士称,虽然现有很多治疗CF的方法,而且她们不希望给患者增加额外的负担,但这些患者还是比其他人提前过世,所以改善肺功能给这些患者提供了延长寿命并且改善生活质量的机会。
- 2011.04.26
- 2011.03.01
- 2009.09.11
- 2009.07.13