Amylin制药公司(NASDAQ:AMLN)近日宣布了一项在研药物美曲普汀（metreleptin）治疗脂营养不良长期研究的最新分析结果，该药是人类激素瘦素的类似物。这项研究由美国国立卫生院(NIH)的美国国家糖尿病及消化、肾脏疾病协会（NIDDK）的研究人员开展。分析结果由Amylin制药公司研发部资深副总裁医学博士Christian Weyer于4月17日在圣地亚哥举办的第20届美国临床内分泌学家协会（AACE）年会和临床会议上公布。
在这项已进行了十多年的研究中，NIH研究人员检测了美曲普汀对罕见的先天性或后天性脂营养不良患者几种代谢异常的影响，所述异常包括糖尿病及高甘油三酯血症（血流中甘油三酯水平高）。美曲普汀治疗使糖化血红蛋白（A1C）和甘油三酯水平较基线大幅下降（A1C是超过3个月的平均血糖指标，甘油三酯是脂肪储存在体内的主要形式）。患者在治疗4个月时可见明显疗效，在长达数年的治疗中疗效保持稳定。
此研究对55名接受美曲普汀治疗的脂营养不良患者进行分析，这是截至目前为止人数最多的脂营养不良队列研究报告。在基线水平，75%的患者罹患糖尿病并且没有有效控制血糖（A1C水平≥7%），75%的患者罹患高甘油三脂血症（甘油三脂水平≥200 mg/dL）。美曲普汀治疗使两项指标的基线水平大幅下降，患者在接受治疗四个月内见到明显疗效，在长达数年的治疗中疗效稳定。糖尿病患者的A1C水平均值下降，从基线水平9.4%降至第三年的7.0%以下；处于基线水平的高甘油三脂血症患者的甘油三酯浓度中值也下降，从基线水平500 mg/dL降至第三年的200 mg/dL以下。
用药后出现的不良事件与已知的脂营养不良共病（胰腺炎、蛋白尿、自身免疫性或慢性肝炎）或是该药的预期药理作用相同，如接受大剂量胰岛素的患者在在胰岛素敏感性升高时的体重减轻或由胰岛素诱发的低血糖症。
Weyer博士称，罕见的脂营养不良患者常早年发病，罹患急性和慢性并发症的风险高，但目前可用的治疗方案却非常有限。对于患这种常使人变虚弱的慢性代谢病的患者来说，分析的结果确认了美曲普汀是一项重大进步的潜力。研究人员将继续努力工作，以期将这种可能的治疗药物尽快推向市场。
