诺华宣布，Afinitor（依维莫司）片剂的III期试验结果表明，超过三分之一的患者在服用该药物后室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGAs)的体积减少了50％或更多，其为与复合性结节性硬化症（TSC）相关的非癌性脑肿瘤。该项研究为迄今为止规模最大的在患者人群中进行的前瞻性临床试验，研究结果将于7月9日在华盛顿召开的国际TSC研究会议上公布。

目前，Afinitor在美国已被批准了以下适应症：用于治疗结节性硬化症患者伴发的SEGA，这些患者需要治疗干预但不适合进行根治性手术干预。依维莫司的有效性是基于对SEGA体积变化的分析。此外，该适应症表明，并未显示有疾病相关症状改善或提高整体生存等的临床获益。

美国大约有25,000至40,000人受到结节性硬化症的影响，全球则有一百万至两百万，与多种引发的疾病相关，包括包括癫痫、大脑水肿（脑积水）、发育迟缓和皮肤损伤。TSC是一种遗传性疾病，会在重要器官形成非癌性肿瘤，影响身体的不同部位，最常见于脑和肾脏。TSC的症状和体征各异，这取决于哪个系统和器官受累。高达20％的TSC患者发生SEGAs。在没有批准依维莫司上市的国家，脑部手术是SEGAs患者的唯一的治疗选择。

纳入了117例患者的EXIST-1 III期研究为随机、安慰剂对照研究，达到了主要终点SEGA应答率，35％（78例患者中27例）的接受依维莫司治疗的患者的SEGA体积较基线减少了50％或以上，而安慰剂组为0（39例患者）（P <0.0001）。

波兰华沙儿童记忆力健康研究所儿童神经病学系教授、EXIST-1主要的研究者Sergiusz Jozwiak表示，该项研究纳入的患者包括了从婴儿到成年人，为依维莫司在减少SEGA体积的同时具有良好的耐受性提供令人信服证据，这与先前的依维莫司实验的结果一致。这对于患者和医护人员是一个好消息，目前在许多国家脑部手术是不断增大的SEGAs唯一的治疗选择。

依维莫司以mTOR为靶标，这是一种在肿瘤细胞分裂、血管生长和细胞代谢中起重要调节作用的蛋白质。结节性硬化症是由TSC1和/或基因缺陷引起。当这些基因有缺陷时，mTOR的活性增加，这可能会导致失控性肿瘤细胞生长和增殖、血管生长和细胞代谢改变，从而引起全身非癌性肿瘤的形成，包括大脑。通过抑制mTOR信号通路的活性，依维莫司可能会减少TSC相关的细胞增殖、血管生长和葡萄糖的摄取。

诺华肿瘤总裁Herve Hoppenot先生表示，III期试验的积极结果表明了依维莫司和抑制mTOR在TSC相关SEGA中的重要作用。这一成果是可喜消息，我们将继续我们的研究工作以充分了解该重要的治疗选择对于TSC相关多种疾病的潜力。

III期研究的结果支持在多个国家注册的II期研究的结果。II期研究的延长阶段结果已经在会议上公布，提供的数据支持该药物治疗TSC相关SEGA持续三年以上。

依维莫司在美国、加拿大、巴西、危地马拉、菲律宾、哥伦比亚、韩国已经以Afinitor为名批准，在瑞士以Votubia为名批准。六月，欧洲人用医药产品（CHMP）委员会表达了批准其在欧盟上市的积极意见。