西方世界第一个基因治疗药物有望不久之后在欧洲获准上市。日前欧洲监管机构建议批准由荷兰uniQure公司研制和申报的基因治疗药物Glyber.欧洲药品管理局(EMA)通常会支持来自药品监管部门的推荐,而此前EMA已3次拒绝Glybera的新药上市申请。

假如此次基因治疗药物获得EMA首次批准,将成为欧美主流市场上的“强心针”。过去只有中国于2003年批准过基因治疗药物,而西方市场上一直没有获准上市的基因治疗药物。随着Glybera获得市场准入证,作为基因治疗的发源地,欧美市场将迎来新的机遇。

不过,据了解,建议批准该基因治疗药物附带强制性限制条件,uniQure必须设立信息服务平台,通过注册表跟踪患者。

背景:

基因治疗是上世纪80年代就开始研究的治疗手段,鼎盛时期曾有数百项临床试验,科学家们试图通过向患者体内输送合适的遗传物质,纠正或取代功能基因缺陷或无功能基因,从而治愈因基因缺陷引起的疾病。

但由于1998年在宾州大学医学院的临床试验出现死亡事件,使得美国基因治疗项目先后在1999年和2003年被暂停或暂缓审批,投资者也纷纷撤离这一领域,基因治疗一度陷入非常悲惨的低谷。EMA和FDA的主要担心是,还没有足够的数据证明基因治疗药物的安全性和有效性,虽然成功个案不少。