罕见病俗称“孤儿病”，因为发病率低，难以收回投资回报，药商鲜有研发相关药物。一直以来在我国，很多“孤儿病”都借树乘凉，靠医生根据药典、教科书、文献，使用其他疾病的药物“曲线救国”。然而，今年5月，新《处方管理办法》出台，明令要求开药只能依据药物说明书标明适应症。医生开药，意味违规；不开，意味没救。“孤儿病”患者再次走入少药、无药可治窘境。

有专家呼吁，对“孤儿病”的尴尬现状，应适当在《处方管理办法》里给予补充条例。

名词解释

据介绍，所谓“孤儿病”，一般意义上指的是每百万人口中的患者不到1000人的罕见病。根据美国食品与药物管理局的定义，“孤儿病”指在全美国患者少于20万人的疾病。例如，美国患疟疾的只有1000例左右，疟疾在美国就属于孤儿病。

致密性骶髂关节炎，是一种发病率非常低的罕见病。中山大学附属第二医院南院骨科大约每月收治两到三名此病患者。“这个数字已经算很高了，因为越是罕见病、小病种越会集中在几家大型三甲医院。”该院骨科陈燕涛副教授表示。以前，此病还可以依托骨科这棵“大树”乘凉，因为没有单独治疗此病的药物，所以它与其他类风湿性关节炎可以共用很多种消炎止痛药，临床效果颇佳。然而今年以来，此病严重缺药。原因：新处方法规定说明书上未标适应症就不能用该药。而原先拿来治疗致密性骶髂关节炎的药物适应症都仅写着：骨性关节炎、类风湿性关节炎。

罕见病需用消炎止痛药

医生遵从新规不敢擅用

强直性脊柱炎，某歌星就患有此病。长期以来它被笼统归于类风湿性关节炎“门下”，由于其发病特殊性越来越受重视，于是成为单列新病种。然而，名称单列的同时，意味其治疗“断粮”，因为不能再用治疗类风湿性关节炎的药物。而目前尚无说明书上标明可治疗“强直性脊柱炎”的药物出炉。

“根据新处方法规定，如果SARS重来，也无药可用。因为没有药品说明书上标明可治疗‘SARS’。”陈燕涛表示，只要说明书上没明确涵盖此病名称，而医生开给患者使用，遭投诉医生必败诉。“这就出现两难境地：一面是不少罕见病患者面临少药、无药可医，一面是医生冒着风险开经验药就涉嫌违规操作。”陈燕涛说，医生真的很无奈。

据介绍，罕见病外号叫“孤儿病”，大部分医药公司就没有兴趣研制治疗这类病的药物，因为市场太小，很难收回研发与市场开发的投资。这些病就像“孤儿”一样没人关心，不受待见，所以国际上将其称为“孤儿病”。“本来就是‘孤儿’，只能依靠其他疾病药物治疗，现在这唯一的路都阻断了，‘孤儿’更看不见出路了。”有专家如此感叹。