药商难收回投资

不肯申报“孤儿病”

虽然同样的药物实际证明可以涵盖不少“孤儿病”，但是在说明书上每填多一个病症就需有相应的临床检验报告，而检验报告必须是对于该病症使用该药物的全套三期临床测试，耗钱耗力不说，由于该病发病率低，将来投资回报甚小。由此，药商可能宁可放弃“罕见病”市场，也不愿投资开拓此适应症。

相较之下，对于某些越来越突出受重视由此不得不新单列的病种，业内人士认为，药商不是不想挣这个新崛起市场的钱，而是从病种单列到药物跟进三期临床试验通过新病种适应症申报，前后时间差可能比较漫长，所以目前而言，新单列病种就属于“青黄不接”少药可治时期。

他山之石

美国1983年通过

《孤儿病药物法》

为了保障“孤儿病”患者的权益，美国国会1983年1月4日通过了《孤儿病药物法》，其授权卫生部，在治疗“孤儿病”的任何药物问世后的7年之内，如果再出现治疗同一种病的其他新药，卫生部不对其发放许可证。

如果发现已认可的“孤儿病”药物还能治疗另一种“孤儿病”，则可以将这种保护期再延长7年。这样，药物开发商就吃了定心丸，敢于在“孤儿病”药物开发上投钱。

对于“孤儿病”药物开发商来说，7年的保护期是比药物专利更有效、更实惠的保护方案。回过头来看，这项法律确实推动了“孤儿病”药物的开发，因为法律出台后，“孤儿病”新药品种的年增长速率很快，到1995年9月，美国已有472种药品被认定为“孤儿病”药品。一些“孤儿病”的实际死亡人数和相对死亡率均有所下降。

来源：广州日报