美国科学家从肌萎缩侧索硬化症患者身上提取皮肤细胞，成功改造成多能干细胞，并分化出运动神经元。这项研究成果意味着医学界向“以多能干细胞治病”的目标又前进了一步。

来自哈佛大学、哥伦比亚大学等机构的研究人员在1日出版的美国《科学》杂志上报告说，这些皮肤细胞分别取自超过80岁的两姐妹，她们均是肌萎缩侧索硬化症患者。其皮肤细胞分化而成的运动神经元目前还不能用于医疗，但对了解肌萎缩侧索硬化症这种运动神经元退行性疾病大有帮助。

这是医学界首次把人类患者的皮肤细胞改造成多能干细胞，并分化成运动神经元。此前，已有其他研究小组先后利用实验鼠和人体皮肤细胞制取多能干细胞，并成功分化出心血管组织细胞。还有研究甚至利用分化出的神经前驱细胞治愈了实验鼠的脊髓损伤。

研究人员说，以前用人体皮肤细胞制取多能干细胞，都是选择健康人。而这种人类“皮肤干细胞”的研究方向，是要用它们分化成特定细胞来治疗各种疾病，因此能否用患者细胞制取多能干细胞，并最终用来治疗患者自身，是一个非常关键的问题。

研究人员认为，肌萎缩侧索硬化症患者的“皮肤干细胞”研究所取得的上述进展，表明将来有可能为患者“量身定做”运动神经元，进行个性化治疗。不过研究人员也指出，现在距离“皮肤干细胞”个性化治疗还有很大的距离，其中一个问题在于“皮肤干细胞”的安全性，比如它们是否容易诱发癌症目前还不清楚。

但无疑这项成果对研究肌萎缩侧索硬化症是个好消息。这种病俗称“渐冻症”，是一种致命的运动神经元退行性疾病。据介绍，运动神经元负责把人体的神经冲动从脊髓传递到各处肌肉，因此运动神经元的退行直至消亡导致该病患者的肌肉逐渐萎缩无力，甚至影响到吞咽和呼吸，患者最后会因呼吸衰竭而死亡。

此前，由于很难获取这种患者的运动神经元进行实验室分析，因此对其发病机理、病程等的研究一直没有多大进展。现在，有了这些由患者“皮肤干细胞”分化出的运动神经元作研究对象，情况将有望改变。

研究人员举例说，如果由患者“皮肤干细胞”分化出的运动神经元也容易退行，那么科研人员就可以在培养皿中模拟肌萎缩侧索硬化症，以此为基础筛选阻止神经元退行的药物，为延长患者生命带来希望。

美国哈佛大学和哥伦比亚大学科学家首次使用一项新的技术，成功地将两名肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS)患者的皮肤细胞转变成运动神经元，这一方法未来也许将可为治疗衰弱型疾病创造出量身定制的细胞。由哈佛大学干细胞研究所凯文?埃根领导的该项研究，发表在7月31日《科学》杂志的网络版上。这是第一次将来自慢性病患者的皮肤细胞重新编程为类干细胞态———诱导多能干细胞（iPS），然后再诱变成理解和治疗疾病所需的特殊细胞类型。