“幸运”的基因药物

在本届E SO F论坛上，基因治疗也是各国科学家讨论的热门话题。无论是治疗绝症，还是延长人类寿命，欧洲科学界普遍认为基因治疗会是很多问题的答案。所谓基因治疗，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，达到治疗目的。

德国癌症研究中心的鲁道夫·卡斯博士（R udolf K aaks）表示，虽然近年来不断发现与疾病相关的基因，但这些基因到底在多大程度上影响了疾病的诱发和进程尚待求证。“我们需要在更大的人口规模上测试这些数据的准确性。”

卡斯另外指出，环境对基因变化的影响不可忽视。他在E SO F上展示了一组对比实验：通过跟踪一群日本人移民到夏威夷后的身体情况发现，原本亚洲人中胃癌的发病率较高，而西方人（如美国、欧洲人）的结肠癌发病率较高。但在移民身上明显出现了倒置的情况。“导致胃癌和直肠癌的T p53基因发生了变化。”

尽管基因治疗是当今生物医药领域的一个热点，全球范围内已经开展的1500多个基因治疗临床试验，但大多处在一期和二期。其中，进入三期，即新药审批前最后阶段临床试验的，只有数十种。

2 0 0 8年6月，美国得州的Introgen公司根据其三期临床试验结果，向美国FD A提交了其p53基因治疗药物用于治疗头颈部鳞状细胞癌的上市申请，但遭到驳回，原因是申请材料和数据不完备。由于没有获得FD A批准，又缺乏后续的研发投入，Introgen公司陷入困境，申请了破产保护。

在外国科学家依然停留在数据收集或者动物试验的阶段之时，中国早已经有各式各样的基因治疗方法在市面上流传，包括由中国政府批准上市的全球第一个基因抗癌药物“今又生”。

2004年1月，“重组人p53腺病毒注射液”获得了国家食品药品监督管理局的生产批文，其注册商标名为“今又生”。“今又生”研发者的彭朝晖博士认为“今又生”的安全问题已经被讨论多年，如今无可争议。“我们做了十年以上的动物毒性试验，再加上多年的临床案例收集，‘今又生’的疗效安全是被国内业界所肯定的。”

彭朝晖告诉南都记者，2003年参与“今又生”上市评审的共有39位专家，其中包括10位中国科学院院士。专家还建议他扩大适应症，推广临床运用方案。“今又生”的问世，被一些媒体描述为中国在基因治疗领域的里程碑。作为“今又生”的产地管理者，深圳市政府各级部门先后投入了5000多万元人民币，而在其总结材料中也将其视为政府支持药物创新的一个典范。

但对于“今又生”的出生资格，多位国内外医药界人士却抱有疑问。毕竟，衡量一个新药物能否上市的最重要依据，是大规模随机对照临床试验的结果，而不是专家评审团的“豪华程度”。

据《财经》杂志报道，美国Tufts大学的SheldonK rim sky曾撰文表示，“今又生”向药监局提交的申报材料中，仅有100余个临床试验病例，比美国食品药品监督管理局（FD A ）审批某种新药所需的临床试验病例少得多。《科学》杂志在其新闻报道中也指出，药监局在没有标准的三期临床试验数据的情况下，就批准了“今又生”的生产。

有观点认为，“今又生”在缺乏足够临床试验数据证明其功效的情况下，就被药监局批准上市是非常幸运的。但彭朝晖不这么认为，“当时在北京几家医院进行临床试验的时候，有政府高官主动要求为自己的亲属进行试验，最后得出来的效果也是让人满意的。”

一位不愿透露姓名的中山大学肿瘤医院医生表示，虽然病人迫切地想尝试新型药物，但是由于医院缺乏熟悉瘤内注射的医护人员，再加上无法提供大量的临床案例证明，在选用“今又生”时，许多三甲大医院都会持谨慎态度。

“今又生”目前陷入了一场知识产权官司，彭朝晖正与“今又生”的生产公司深圳市赛百诺基因技术有限公司对簿公堂。而两者之间的纠纷，此前曾导致“今又生”的G M P证书（药品安全及生产认证证书）被国家食品药品监督管理局吊销。

而对于基因疗法，阿格雷博士说，“我想现在还只是一个想法”，“不排除一些中国医院或者药厂在将它过早地市场化。”