紧跟国际趋势突出自主创新

桑国卫强调，培育战略性新兴产业一定要突出自主创新，“十二五”期间创新药物研发的总体目标也是要突出自主创新的特点，密切把握国际药物研发新趋势，力争在若干方面进入国际先进行列，使新药更加安全，更加有效，更具预测性，使研发工作更有效和快捷。

桑国卫具体分析说，药物开发技术的发展，特别是药靶发现和基因数据技术的运用，可以更快地检出和确认靶点，发现先导物，应用生物代谢途径和基因差异剔除不理想的候选化合物，使新药的研发更具准确性，更有效；利用药物和基因配对技术等新技术，发现最合适的治疗对象，例如Herceptin作用于HER2基因标记物治疗乳癌，Erbitux作用于KRAS治疗结肠癌等，可不断提高药物的安全水平；通过生物标记物的发现，可大大提高新药创制的预测性，如EGFR对于Eressa治疗肺癌、α-2-c和β-1对于Bucindolol治疗心衰等；而采用虚拟实验室则可达到使新药开发更快捷的设想。

今后新药研发的重要领域，桑国卫认为主要包括以下几个方面：一是转化医学，要充分利用现代生命科学和生物技术来进行药物研究和开发，将干细胞技术、抗体制备技术、大规模生物发酵技术、细胞培养技术、细胞凋亡与衰老的机制等新成果运用于新药研发和临床治疗；二是患者的分层和个体化治疗，这也是新药研发新要求，即要根据不同的患者研究和应用有针对性的药物；三是网络实验室和虚拟实验室，要在全国乃至世界范围内广泛开展合作交流和资源共享；四是数字人体模型技术，该技术可显著节约成本，提高研发速度；五是现代组合化学和生物组学，要将组合化学方法与药物设计、基因组学、蛋白组学、代谢组学等新技术结合，从而加快药物研发速度。此外，药物的再发现技术、干细胞定向分化技术、小RNA技术、药物的早期评估技术等也需要重点研究。

桑国卫强调，“十二五”期间我国要力争在新药研发的若干关键技术上取得突破：力争在药物缓释和控释技术上取得重大突破，大幅提高药物的有效性和安全性；务必把生物技术产品的发展作为重中之重，紧跟大分子化合物、蛋白药物、人源化单抗、干细胞技术等国际重要方向；力争在新化合物库、中药成分库、种质资源库、数据库的建设，以及新化合物的合成与改造方面取得重大突破；在中药安全性和复方药物的机理研究方面取得重大突破。