导读：FDA将在2010年四季度完成几个重要药物的获批决定。它们分别为治疗纤维肌痛的羟丁酸钠、治疗假性球麻痹症状的AVP-923以及治疗系统性红斑狼疮的Belimumab。

羟丁酸钠

首先，根据美国《处方药申报者付费法案（PDUFA）》羟丁酸钠（rekinla；sodium oxybate）的最终批准审核日期为10月11日。羟丁酸钠由Jazz 制药开发用于治疗纤维肌痛。纤维肌痛综合症是一种非关节性风湿病，临床表现为肌肉骨骼系统多处疼痛与发僵，并在特殊部位有压痛点。最近几年来还有专门针对纤维肌痛的药物上市。其中在2007年辉瑞公司的普瑞巴林（pregabalin；Lyrica）成为第一个在美国批准用于治疗该疾病的药物。

随后，礼来公司的度洛西汀（duloxetine；Cymbalta）和Forest& Cypress公司的米那普仑（milnacipran；savella） 分别在2008年和2009年获批用于该适应证的治疗。

Jazz 制药的羟丁酸钠已经在美国市场上上市多年，主要针对嗜睡症的治疗。商品名为Xyrem。

在纤维肌痛患者的临床研究中，羟丁酸钠显示出很强的效果以及相对清楚的安全性。然而，在今年8月进行的FDA专家小组投票中，专家们以压倒性的投票反对本品该适应证的获批。

专家们要求进一步完成扩大纤维肌痛患者的受试人群。因为在先前Ⅲ期临床中，有主要并发症的患者以及有使用其他药物的患者都没有进入研究。专家们关注的另一个主要问题是关于羟丁酸钠可能存在的滥用问题。因为羟丁酸钠是γ-羟基丁酸盐，是一种强力中枢神经系统抑制剂。所以大多数的专家们认为本品用于纤维肌痛的治疗还需要进行更严格的风险评估和对补救策略的研究。关于滥用问题并没有因本品先前被批准用于嗜睡症而得到排除。因为与纤维肌痛相比，嗜睡症是一种更罕见更严重的疾病。