近日,美国药品研究与制造商协会(PhRMA)透露,目前在美国正处于研发阶段或正等待药管部门审批的阿尔茨海默氏症治疗药数量达98种,这些药物主要由生物制剂公司开发。
在美国,有500万人深受这种疾病的困扰,每年美国医疗系统需要为此支付1720亿美元的治疗费用,这还不包括患者个人或其家庭的医疗费用支出。据PhRMA估计,这类患者的家庭成员及朋友人数多达1100万,他们每年平均用于照顾患者的时间总和达到120亿小时。
随着在美国第一个婴儿潮时期出生的7600万人已步入65岁,这些数据还会进一步增加。美国阿尔茨海默氏症协会预测,如果找不到可以预防、缓解或防止这种疾病恶化的新药,到2050年患者人数将会跃升到1350万,那时他们每年的医疗费用将翻五倍,达到1.08万亿美元,超过现在美国的国防预算并相当于美国国土安全部今年预算的25倍。
目前,阿尔茨海默氏症的治疗药严重缺乏,在美国只有5种针对治疗该症的药物在市场上销售,一些患者用药之后病情仅能够得到暂时缓解,但尚未有任何药物能够预防和治疗这种疾病,甚至能推迟疾病发作或延缓病情恶化的药物都没有。
这种情况到目前为止并没有引起当局足够的重视,但相比而言,有13个欧洲国家在这方面做的更好,这些国家已经制定或正在制定国家性计划以解决阿尔茨海默氏症的相关问题。其中,法国已制定了一个花费高达22亿美元的庞大计划,包括在全国范围内建立护理员协作中心和加大治疗药研发力度等。
美国阿尔茨海默氏症病友组织负责人乔治?维拉登伯格也提到,如果在美国不采取相应的措施,将会有1000万出生在婴儿潮时期的人死于这种疾病,国家医疗保险系统和医疗补助系统也将濒临破产。
根据PhRMA公布的数据,现在其成员公司中正处在研发阶段的98种治疗药包括:
一种可防止淀粉样β蛋白沉淀形成和沉积的口服药物,它还能够防止tau蛋白在脑部形成神经元纤维缠结。
一种鼻内用药制剂,它可以穿透血脑屏障,血脑屏障与出现轻度认知障碍有很大关联,而认知障碍正是该病的先兆。研究结果已证实,这种药物能够同时减少淀粉样β蛋白和tau蛋白的沉积。
一种基因疗法药物,它可以治疗该病的症状如短期性失忆等。该药通过在人体脑部释放一种与神经生长因子相关联的基因而起作用,用药后可以防止相应细胞死亡,扭转失忆症状。
一种可靶向作用于脑部淀粉样β蛋白的疫苗,它在保证正常全身性免疫反应的同时减少特异性免疫反应。
PhRMA负责人约翰?卡斯特尔兰尼表示:“如果在药物研发上实现突破,能将病情发作时间推迟5年,这类患者的人数将会大幅下降,到2050年的患者人数为770万,而不是1350万,仅比现在的人数多一点。总体而言,只要开发出一种能使患者患病时间推迟5年的药,就能为整个美国医疗系统节省4470亿美元的支出。”
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