QLT公司近日宣布，QLT091001（一种口服合成维甲酸）治疗遗传性视网膜变性疾病即莱伯氏先天性黑朦（LCA）和视网膜色素变性（RP）的两个不同孤儿药设计已获欧洲药品管理局（EMA）孤儿药产品委员会（COMP）的积极肯定。COMP给予的积极评价先于EMA将QLT091001指定为孤儿药。在此之前，美国食品与药物管理局（FDA）将QLT091001指定为孤儿药，用于治疗LRAT和RPE65基因突变的LCA 和 RP。QLT091001是一种可替代11-顺视黄醛的口服合成维甲酸，正在研究其用于治疗LCA和RP。11-顺视黄醛是一种视觉维甲酸循环的关键生化组成部分。

QLT总裁兼首席执行官Bob Butchofsky说，EMA肯定了QLT091001潜在治疗数千名遭受遗传性失明痛苦的LCA和RP患者的孤儿药设计，我们对此感到高兴。这在我们发展和管理计划的关键步骤，我们将继续努力开发这个潜在治疗，并期待与EMA紧密合作推进这一项目。

EMA的孤儿药设计项目允许一定的鼓励，以促进治疗罕见和危及生命疾病（在欧盟影响不超过万分之五的人群）药物和生物制品的研制。鼓励政策包括在适应症获批后10年市场独占权、调控指导、直接获得欧盟市场许可、研发费用相关的费用和课税扣除减少。