2012年5月7日,诺华(Novartis)公司实验性药物pasireotide LAR在III期研究中达到了预期主要目标,该药用于一种罕见的内分泌紊乱疾病的治疗。瑞士制药巨头,诺华公司称,其实验性药物pasireotide LAR在一项最大的III期研究中,击败了标准的治疗药物。该III期研究在358位肢端肥大症患者中开展,该病由于生长激素生产过剩,导致手脚及器官肿大。

接受pasireotide(代号SOM230)治疗的患者,有31.3%的个体得到了完全的控制,而接受标准治疗药物奥曲肽LAR(octreotide,商品名Sandostatin,善宁)的患者中,这一数据为19.2%。研究中的不良事件包括高血糖、腹泻、咽炎及头痛。

"该项III期研究的积极数据,指明了pasireotide LAR在肢端肥大症患者中的治疗潜力,该疾病仍然是医学界未获满足的医疗需求,"诺华肿瘤学总裁Herve Hoppenot说道。"这些结果令人鼓舞,我们将继续努力,开发用于垂体相关疾病的治疗药物。"

pasireotide 也是首个在III期临床试验中表现出对库兴氏病有临床疗效的以垂体为靶器官的药物。库兴综合征(Cushing's Syndrome,CS)常由可以分泌ACTH的垂体的良性肿瘤引起,ACTH可以刺激肾上腺过度分泌皮质激素,引起严重的心血管和代谢系统疾病。