近日，美国马林制药（BioMarin Pharmaceutical）公司的新药Vimizim（重组人 N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶（ elosulfase alfa）获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。
Vimizim 是首个被FDA批准的治疗粘多糖沉积症IVA型的药物。粘多糖病Ⅳ型（Morquio氏病），有两个亚型。其病因为ⅣA为半乳糖-6-硫酸酯酶 （GALNS）缺乏，ⅣB为β-D半乳糖酶缺乏。该病为常染色体隐性遗传，其临床特点为明显的生长迟缓，步态异常和骨骼畸形且逐渐显著，病人寿命多为 20～30岁。目前全美约有800名Morquio A综合征患者。
Vimizim 能够替代患者体内缺乏的GALNS酶。通过176位病人的临床试验证实了该药物的安全性和有效性。依据FDA报告，其最常见的副作用包括发烧、头痛、恶心、腹痛和疲劳。
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