纪立农坦言，上述探索性研究无疑证实了干细胞移植在治疗1型糖尿病中具有潜在的应用价值，但这也是目前已知的、全球最大的、随访时间最长的关于干细胞治疗糖尿病的研究数据。单中心、样本量小、仅为自身前后对照研究等试验设计，以及缺乏干细胞治疗2型糖尿病的临床研究数据，无疑为这项技术在临床的应用带来了极大的潜在风险。“糖尿病的转归与多种因素有关，包括降脂、降压治疗，饮食、运动等，甚至一些已经确诊的糖尿病患者在接受一段时间的降糖治疗后，自身胰岛功能明显恢复。有些患者甚至不需要服用糖尿病药物也可以依靠控制饮食和运动来控制血糖。因此，仅仅将同一患者在接受干细胞治疗前后的血糖情况进行对比，并不能准确评估其疗效。只有将干细胞治疗方法与现行临床常规方法进行随机分组的疗效、安全性对比，才能得到客观的结论。”

对于目前临床上更常见的，干细胞移植治疗糖尿病下肢动脉病变的方法，纪立农同样提出质疑。“虽然截至目前，全世界已有许多文章对该治疗方法的安全性和耐受性进行了报道，但绝大多数研究纳入患者数量有限或仅为个案报道，无高水平的随机、双盲、对照试验等问题依然存在。其中，缺乏长期安全性和有效性评价则是该方法在临床使用的致命弱点。”

“一位1型糖尿病患者控制血糖一年的花费仅仅需要几千元，而采用效果尚不确定的干细胞治疗一次就要花几万元。对于患者来说，这无疑是巨大的经济负担，也可能是无效的健康投资。”纪立农说。

此外，纪立农指出，目前已有研究提示，采用间充质干细胞移植治疗糖尿病，可导致小鼠肿瘤发生，也可造成小鼠体内免疫功能的缺陷而使良性肿瘤发生的风险增加。已有两项研究报道干细胞移植治疗下肢动脉血管病变后，8名患者发生恶性肿瘤。“虽然类似的致瘤报道很少，移植治疗与肿瘤发生的因果关系还不明确，但肿瘤发生率是否会随着移植时间延长、样本量扩大而增加不可预测性，尚无法确定。因此，干细胞移植在治疗糖尿病过程中的潜在安全问题同样不可忽视。”

“作为中华医学会糖尿病学分会，我们也有计划在全国开展类似的多中心、随机对照研究。只有获得中国人自己的数据，建立诊疗标准，才能保证临床效果，特别是远期疗效和安全性。”纪立农说。

成熟新技术须具有普适性

在电话采访中，张先生多次提出，在接受干细胞移植治疗无效后，他也查阅了很多关于干细胞治疗的资料，也给卫生部、国家发改委等相关部门，甚至世卫组织发了邮件。“的确有患者从中获益，但比例有多少我不清楚。”张先生说。

一位干细胞研究领域的专家也说：“一次失败不能就把一项新技术一棍子打死，一次成功也不能证明一项新技术成熟。”他表示，创新性临床医疗措施与临床试验的目的不同，前者主要是以个体的治疗成功为理想结局，而后者的目的是产生一种具有普适性的新型治疗手段，造福于患者群体。

“个体患者的福祉不仅是临床研究的核心目的，也是一项技术广泛推广的理由。”这位专家特别指出，媒体对于干细胞研究初步结果的广泛报道，使许多患有目前无法治疗疾病和损伤的患者燃起了新的希望。因此，参与干细胞新疗法试验研究的工作者，一方面应该对这项技术有客观的理解，另一方面也应该警觉患者可能会对试验性治疗抱有不现实的期待。

对于这一问题，纪立农表示了同样的看法。“在深入开展基础和临床研究并获得成功后，干细胞治疗有可能成为治疗糖尿病及其并发症的理想手段。但就目前而言，干细胞治疗糖尿病尚处于临床应用前的研究阶段。”纪立农指出，目前对于新的治疗手段进行评价的国际通用准则是进行随机分组的临床试验，从而对比新的治疗方法和传统治疗方法在疗效和安全性上的差别。“这种临床研究是绝大多数新疗法被批准在临床大规模应用前必须进行的。因此，在没有获得非常确切的干细胞治疗疗效和安全性的证据之前，不建议将其作为常规的临床实践。同时，也不建议将干细胞移植治疗糖尿病下肢动脉病变纳入常规治疗范畴。”

纪立农告诉记者，近期，中华医学会糖尿病学分会撰写了《中华医学会糖尿病学分会关于干细胞治疗糖尿病的立场声明》和《中华医学会糖尿病学分会关于干细胞治疗糖尿病外周血管病变的立场声明》，就是希望能够为阻止当前临床医生和患者在认识上和就医行为上的混乱局面发挥作用，使我国的干细胞临床研究和应用在健康的轨道上发展。