多发性硬化症药物：口服剂型时代来临

全球目前80亿美元的多发性硬化症药物市场随着未来新药的上市，还具有翻一番的增长空间，其中最具决定性的因素就是注射剂型向口服剂型的转变。

继诺华的首款用于治疗多发性硬化症口服药物盐酸芬戈莫德（Gilenya）获批上市之后，德国默克、以色列梯瓦制药、法国赛诺菲-安万特和美国BiogenIdec都有多发性硬化症药物等待FDA的批准。处于多发性硬化症领域全球领导地位的BiogenIdec开发了BG-12(dimethylfumarate)，BG-12可以激活Nrf2通路，对抗引起神经元和中枢神经系统髓鞘发生炎症和损伤的氧化应激反应(即多发性硬化症的症状)。Ⅱb试验显示，与安慰剂相比，BG-12可使复发型多发性硬化症患者的大脑损害降低69%。

两种注射型单克隆抗体的Ⅱ期研究显示亦具有改善多发性硬化症的疗效。罗氏的Ocrelizumab，在服用大剂量时与安慰剂相比可使大脑损害降低96%，服用低剂量时为89%，复发率分别降至80%和73%。健赞的阿仑单抗(Alemtuzumab)与标准治疗相比，在用药5年后可使复发率降低87%。Alemtuzumab可靶向作用于某些T细胞、B细胞核其他淋巴细胞表面的CD52蛋白，从而发挥治疗作用。

狼疮药物：Benlysta一枝独秀

最近，自身免疫系统疾病药物研发最受关注的就是半个世纪以来首个狼疮新药——人类基因组科学公司和葛兰素史克的人B淋巴细胞刺激因子(BLyS)抑制剂类新型药物贝利木单抗（Benlysta）。目前，系统性红斑狼疮的治疗药物是类固醇和其他免疫抑制剂，然而这些药物副作用较大，还可能会使疾病症状恶化。去年11月，Benlysta获得FDA咨询委员会推荐批准，为许多患者带来了极大希望，然而其最终由于疗效遭到质疑而被FDA推迟批准。尽管Benlysta的Ⅲ期试验存在矛盾之处，不过由于目前市场上系统性红斑狼疮治疗药物相对不足，该药还是有望在今年上半年获得FDA批准

类风湿性关节炎药物：JAK抑制剂方兴未艾

在类风湿性关节炎口服药物与高价的注射剂型之间的竞争中，辉瑞遥遥领先于Rigel、Incyte和Vertex制药公司。这四家竞争者都是新型口服类风湿性关节炎治疗药物JAK抑制剂的开发者。对600名类风湿性关节炎患者的Ⅲ期试验显示，辉瑞每天两次的Tasocitinib具有缓解症状和增加活动功能作用，而且使3/4的患者疼痛和炎症减轻。不过，Tasocitinib同时具有增加高密度胆固醇和低密度胆固醇的效应，尤其是长期服药的老年患者。据预测，JAK抑制剂类风湿性关节炎药物，Tasocitinib的年销量可达到20亿美元。

戒烟药：难寻亮点

虽然全球戒烟药市场已经突破20亿美元，不过此类药物的效果仍受到很大争议。目前已开发的戒烟疫苗有望能够治疗尼古丁成瘾。其中，长效单次注射疫苗可以通过刺激免疫系统，产生特效的尼古丁抗体，进而使尼古丁在血流中聚集，导致尼古丁复合物由于体积太大难以通过血脑屏障，从而达到降低人体对尼古丁依赖的作用。目前正在开发的戒烟疫苗有纳比生物制药公司/葛兰素史克的尼古丁结合疫苗（Nicvax）和诺华的NIC-002。

注：“重磅炸弹”级药物：年销量超过10亿美元；超级“重磅炸弹”药物：年销量超过20亿美元；巨型“重磅炸弹”药物：年销量超过30亿美元。