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北京经销商：一年卖出18罐高价药

专家称价格高昂主因是市场狭小和专利支付，呼吁国家给予政策帮扶，建罕见病救助机制

曾有PKU联盟志愿者调查得知，每斤成本仅需5元左右的特制大米，市场价格高达15元。

为节约成本，不少患者只好找到大陆一些生产BH4药片原料的厂家购买BH4粉末，这种粉末从未临床试验过，是禁止向患者家属出售的。厂家拒绝直接售卖，患者家属便通过中间人购买，尽管有治疗风险，但粉末售价仍贵达700元/克。

特食为何价格如此之高？北京大学黄昱博士认为，治疗PKU的所有特食和药品的生产程序都不难，造成价格高昂的原因可能是市场狭小和专利支付。

北京销售点高价药卖不动

2011年5月26日，默克雪兰诺公司高调宣布，其公司产品科望是唯一获得中国药监局批准的治疗BH4缺乏症的药品。该药随后在大陆上市，售价为全球统一价，8815元一罐。

资料显示，科望生产厂家德国默克雪兰诺公司在美国和加拿大外的市场享有科望销售独家代理权。

事实上，科望在国内的销量极少。

默克雪兰诺公司中国总部咨询员向记者证实，在中国，患者买科望药片的极少，国内只在北京和上海分别设了一个销售点。

其中一个销售点北京科园信海医药经营有限公司门店工作人员介绍，目前科望的存货还有90余罐，均为2011年科望进入中国时首批药片，这批药将于今年5月31日到期，目前还未接到该公司新药到货的通知，而截至4月中旬，该店仅销售出18罐科望药片，约占进货量的16%。

企业前期投入大市场小

中国医学科学院教授黄尚志称，科望这种药因适用人群相对狭小，专业上称之为孤儿药，国家没有补助，一般公司都不会去生产，即使有补助，生产这种药物的利润空间也是有限的，药价高可以理解。

我国目前还缺乏相关帮扶政策，缺乏对研究和引进PKU治疗药物企业的扶持。在引进和研发过程缺乏优先审批、简化流程等措施，甚至还存在较高门槛。

国内一家生产BH4原材料的广州汇鑫科技有限公司负责人杨先生透露，一个药品生产资质申请下来至少要好几千万，这笔投入不划算，而且国家对这类企业没有任何帮扶政策，所以业内企业都不愿去做。

黄尚志建议，国家应对相关企业进行扶持，如果政府没能力买单，就应制定一个办法解决这个问题，例如由国家、医保、社保、社会组织、患者家长个人分摊这笔费用。

呼吁制定罕见病防治法

全国有涉及近2万个家庭的30种罕见病患者，通过各种自助形式，主要以互联网为依托，分享治疗经验，在医疗上相互帮助，在生活上相互“取暖”，使这些“医学的孤儿”不再孤独。由于我国罕见病救助保障机制的缺失，社会力量成为这一领域的有生力量。

公益律师张志伟认为，除对相关企业政策扶持，我国还应尽快制定《罕见病防治法》，统一罕见病认定标准，建立科学系统的罕见病救助保障机制，为罕见病救助明确法律依据。

事实上，从目前我国立法来说，PKU患者没有任何特殊待遇，甚至连一般公民享有的医疗保险，也不能享受。

张志伟建议将PKU治疗纳入社会保险体系，将罕见病治疗药物纳入基本医疗保险药品目录，使患者能享受基本医疗保障。从政策和法规入手，调动国家和社会力量，为PKU解围。

【国外的做法】

●加拿大：PKU患儿从查出到长大，所有PKU专用奶粉、营养粉、主食和零食全部由政府买单。

●美国：各州不一样，但都管到18岁，18岁后还有保险公司负担部分费用。

●日本：PKU患者20岁前政府全部负担，20岁后政府负担70%的治疗、特食费用，个人负担30%。对育龄妇女在怀孕期间提供免费特食，或提供合理比例特食。

【国内的做法】

●北京：对于北京户籍且出生在北京的PKU患儿，政府定额定量提供蛋白粉到6岁。

●山西：设立治疗基金，为筛查后确诊的PKU患儿提供3万元特殊食品，36次免费检测。

　　●项目：希望花开基金专注于PKU群体开展救助活动，对PKU家庭一次性发放救助金5000元，但救助能力有限。