宋华琳：罕见病用药需要本土药企共同关注和研究

天津南开大学法学院副教授，法学博士

“罕见病用药的可及性和可支付性问题，涉及到目前正在推进实施的基本药物制度，也涉及国家医疗保险的建设……同时，罕见病药物的可及性也需要中国本土民族制药产业的共同关注和研究。”

对于目前的社会来讲，罕见病用药并不是一个奢侈品。在建设和谐社会以及国家提出服务型政府的背景下，政府有监管、服务和发展三重职能，所以，我们有必要关注罕见病用药的法规和政策问题，关注包括罕见病患者在内的少数人的健康权利，并且国务院推进实施的医药体制改革，同样要求我们去考虑罕见病用药的法律和政策的问题。

美国是世界最早建立比较完整的罕见病用药法律和政策的国家之一，其在1984年实施了罕见病药物修正法案，到1986年认定了100多只药物为罕见病药品。至今，美国在罕见病定义、医疗保险、药品开发激励措施、罕见病用药市场保护措施等方面的建设都已经较为完善。而亚洲国家中的日本、韩国等也对罕见病药物相关方面有了比较详细的立法。

那么，在中国体制下应该怎么来完善罕见病的立法机制？我认为，我国应该进一步明确罕见病的标准，同时中国作为拥有13亿人口的大国，每一个省都应该建立制度，组织专家结合本区域的特点，对本区域内的罕见病种类予以认定，制定罕见病用药的法律法规，逐步扩大罕见病种类的范围。

我们发现，欧美先进国家罕见病治疗药物的形成和发展，实际上都离不开法律的制定和修改带来的推动作用。那么，我国同样也非常有必要通过法规性文件的制定，来概括规定罕见病用药的认定标准、认定程序、注册审评程序、市场排他性保护和研发资助等具体实施细则。目前中国的药品注册管理办法中有相关规定，在未来这一法规的修改中有必要增加或完善这方面的内容。

同时，罕见病用药是一个非常专业的问题，可以考虑吸收医学、药学、法学、公共管理学、卫生经济学、公共管理等方面的专家来组成相应的专业委员会或机构，来提供罕见病的信息，组织罕见病用药的认定，运营罕见病产品研发项目资助基金，协调相关部门工作，开展相关领域合作，为罕见病用药的认定和注册审评提供咨询意见等等。

还有一个重要的议题，就是罕见病药物的可及性和可支付性的问题。在我国，深化医药改革的背景下，罕见病用药的可及性和可支付性问题涉及到目前正在推进实施的基本药物制度，也涉及国家医疗保险的建设。我认为，我们应该逐步把罕见病用药纳入到医保目录中，而部分经济较发达的省市可以考虑先行先试。同时，罕见病药物的可及性也需要中国本土民族制药产业的共同关注和研究。

在目前的基础上，今后罕见病用药的政策一定会逐步完善，这项政策不应该作为一项孤立的政策，也绝不仅仅是政府的事情，因为它涉及到药检、卫生、社保、财政、科技、商务等各个领域，还关系到社会民生。它的形成应该考虑我国的情况，循序渐进地，由多方形成合力共同促进。