翟晓梅：伦理学研究对罕见病政策出台有不可替代作用

中国医学科学院/北京协和医学院生命伦理学研究中心执行主任，教授、博士

“罕见病纳入医保范围，将有利于病人，也有利于社会。当然，在医疗保健刚刚启动的情况下是存在困难的，在这个过程中需要发挥政府的主导作用。”

公共卫生的定义指的是数量上的公共，它的目标是人群。这样的定义包含了3个基本要素，首先工作的对象是人群，不是个体患者；第二是这些干预措施是由政府以及社会来推动；第三是这些措施作用于社会条件。

实际上，至今为止，中国的罕见病公共卫生伦理学的讨论基本上仍属于空白。但是，罕见病的伦理学研究对罕见病政策的讨论和出台具有不可替代的作用。

刚才专家的国外经验分享中我们也可以看到，很多病人辗转各地求医，但是很少有医生掌握如此众多的疾病信息，这就需要有一个平台让医生来分享一些诊断的信息、提高能力，并且组织各种必需的培训，而这个平台的建立只有政府有能力和具权威性。根据公共卫生的原则，应该由政府主导组织专家队伍来有效地改善这样的情况。

同样，因为“孤儿药”研发的高投入和市场前景的不可预见性，所以，生产孤儿药的企业很少，那么，要促进孤儿药的研发，政府就应该制定有效的政策来鼓励研发和已有药物的上市。

相比其他的疾病来看，罕见遗传病的患病人数可能比较少，而没有受到关注，但是我们不要认为这个问题不重要，全球的艾滋病感染者比罕见病少得多，但是同样备受政府和社会各界的关注。也就是说，不管患者人数有多少，都应该得到应有的关怀和治疗。我们政府有义务来制定相关的政策法规，建立机制来解决这些问题。

另外，罕见病的医疗保障涉及到资源分配的问题，我们要考虑成本效益，那么，在绝大多数情况下，对医疗资源的合理分配是考虑其价值而没有考虑其公正性，也就是说，公正性不作为资源分配的依据，在罕见病上尤其存在这样的问题。但是，伦理学则要求资源的分配必须要考虑公正性。

所以我认为，罕见病可以纳入医保范围，这样有利于病人，也有利于社会。当然，在医疗保健刚刚启动的情况是存在困难的，在这个过程中需要政府的主导作用。

在很多情况下，对遗传性罕见病，我们可以降低发病率。美国对疾病筛查就收到了很好的效果，政府最主要的职责是提供信息，供家庭作出决策，以及提供各种各样的优质的服务。因为有80%的罕见病是遗传病，筛查对象是否愿意接受检测，如何尊重筛查对象的自主性非常重要。